库欣综合征是由肾上腺皮质分泌过量的糖皮质激素所引发的一类疾病，可进一步细分为垂体来源的库欣病（约占60%～80%）以及肾上腺或异位来源的类型。患者最典型的体征包括脸部变得圆润（满月脸）、脂肪堆积于后背（水牛背）和腹部（向心性肥胖），此外还常常伴随高血压、血糖升高、皮肤紫纹和骨质疏松等表现。

　　美替拉酮于1961年12月在美国获得FDA首次批准，同年被认证为孤儿药。该药以口服胶囊形式使用，目前在FDA获批的主要适应证是成人及儿童肾上腺功能不全的诊断。但事实上，美替拉酮用于库欣综合征的价值早已受到国际关注，在澳大利亚，它于1991年即获批用于库欣综合征的治疗。在中国，这款药物经历了较长一段时间的“缺位”。直到2025年10月，由国药国际进口的首批美替拉酮胶囊在北京协和医院正式交付，实现了中国内地首发供应。根据《2025库欣综合征指南》，美替拉酮作为指南推荐的11β-羟化酶抑制剂，被定位为患者术前准备（术前桥接）和术后复发挽救治疗的关键药物。目前，该药正在全国库欣综合征诊疗医院中陆续落地。

　　与一些需要较长时间才能逐渐起效的药物不同，美替拉酮属于短效的肾上腺类固醇合成抑制剂，起效相对较快。它的活性代谢产物半衰期约4小时，这一特性使其在剂量调整上更加灵活，便于在临床实践中根据患者的皮质醇水平和耐受情况逐步滴定。从临床数据来看，近期的真实世界研究也提供了积极的信号。一项纳入15例患者的临床观察显示，使用晚间剂量的美替拉酮治疗6个月后，患者的收缩压和舒张压均出现有意义的下降，且观察期内未发生肾上腺危象事件，提示该药在合理使用下具有较好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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