肢端肥大症治疗的总体目标是抑制生长激素（GH）过度分泌，降低IGF-1的水平，减少并发症，降低死亡率。目前首选手术治疗，药物治疗包括多巴胺激动剂、第一代生长抑素受体配体（第一代SRL）、第二代生长抑素类似物如长效帕瑞肽、GH受体拮抗剂培维索孟等。生长激素瘤表达生长抑素受体(SSTR)，尤其是SSTR2和SSTR5。生长抑素作为GH分泌的生理抑制剂，已研制出长效化合物（生长抑素类似物）用于治疗肢端肥大症。最先开发出第一代生长抑素受体配体（SRL）奥曲肽和兰瑞肽。
长效帕瑞肽是多受体靶向的SRL，其疗效优于长效的奥曲肽，迄今为止已被认为是第二代SRL。长效帕瑞肽显示出良好的耐受性。根据分子标志物选择SRL：当GH瘤表面SSTR2低表达，SST5和Ki-67高表达时，适合选择长效帕瑞肽长效帕瑞肽，由于其SSTR独特的多配体结合能力，SSTR2或SSTR5定量表达检测可以预示GH肿瘤在多大程度上更容易对其产生积极的治疗反应。长效帕瑞肽能够激活SSTR5苏氨酸333残基的磷酸化，这是长效帕瑞肽作用调节SSTR5运输和内化的关键特异性生物靶点，而第一代SRL则没有观察到这一点。研究表明：手术治疗后，对于那些未能治愈的病例，垂体腺瘤的分子和病理模式可能非常有帮助。
因此，当腺瘤为致密颗粒型，E-cadherin、SSTR2、AIP高表达，SST5和Ki-67低表达时第一代SRL（奥曲肽或兰瑞肽）将是最佳选择。而相反，即腺瘤为稀疏颗粒型、E-cadherin、SSTR2、AIP低表达，SST5和Ki-67高表达时，最适合长效帕瑞肽。
EMA批准适用于治疗不能手术或手术无法治愈且接受另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大症成人患者；FDA批准用于治疗手术治疗效果不佳和/或不能选择手术的肢端肥大症患者；不能进行垂体手术或术后效果不佳的库欣病患者。长效帕瑞肽（即双羟萘酸帕瑞肽）为第二代生长抑素类似物（SRL），生长抑素正是GH分泌的生理抑制剂。与第一代SRL相比，长效帕瑞肽增强了生长抑素受体（SSTR）的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力，尤其对SSTR5的亲和力最高，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。为中国肢端肥大症患者提供一种新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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