玛伐凯泰（Mavacamten）是梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的首个疾病修饰疗法，临床数据显示它能显著改善症状、提高运动能力，甚至逆转心肌肥厚。玛伐凯泰是一种口服、选择性心肌肌球蛋白抑制剂，由百时美施贵宝（BMS）研发，2022年获美国FDA批准，2023年在中国获批上市（商品名：迈凡妥®）。

　　它的适应症是：梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者肥厚型心肌病是最常见的遗传性心脏病之一，大约每500人中就有1人患病。其中约2/3是梗阻型——增厚的心肌阻塞了左心室流出道，导致心脏泵血受阻。患者稍一活动就胸闷、气短、头晕、胸痛，严重时晕厥甚至猝死。在玛伐凯泰出现前，主流治疗是β阻滞剂、钙拮抗剂（只能缓解症状，不能逆转病理），或者创伤巨大的室间隔切除术——打开胸腔，切掉一块多余心肌。很多患者因为恐惧手术，只能长期忍受病痛。玛伐凯泰的出现，让吃药就能显著改善成为现实。

　　作用机制：给“过劳”的心脏装上限速器正常心肌收缩时，肌球蛋白向肌动蛋白滑动形成“横桥”，舒张时横桥分离。在肥厚型心肌病患者中，由于基因突变，心肌肌球蛋白变得过度活跃，形成过多横桥，导致心肌持续紧张、舒张受限、耗氧量增加。玛伐凯泰是一种变构抑制剂，它结合在肌球蛋白的某个特定位置，降低肌球蛋白与肌动蛋白的结合亲和力，从而减少过多横桥的形成。结果就是：心肌收缩力降低、舒张期延长、左心室流出道压力梯度下降——患者因梗阻引起的症状迅速缓解。打个比方：正常心脏像一台平稳运转的发动机，oHCM的心脏像是油门卡住的跑车，玛伐凯泰不是拆掉油门，而是装上了一套精准的电子限速器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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