阿考米迪是一种选择性的口服TTR稳定剂,能在28天内实现近乎完全的TTR稳定。该药物已在美国、欧洲、日本和英国获批,用于治疗成人野生型和变异型ATTR-CM。到目前为止,已有三项主要的疗效分析被报道。首先,在3期ATTRibute-CM(阿考米迪在患有转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的患者中的疗效和安全性;NCT03860935)试验中,阿考米迪在预先指定的4步主要分层终点方面明显优于安慰剂,这些终点包括全因死亡率(ACM)、心血管事件(CVH)、从基线开始的N末端前B型利钠肽水平变化以及从基线开始的6分钟步行距离变化,直至第30个月。
阿考米迪临床使用要点与注意事项
1.用药指导:阿考米迪需在心内科或ATTR-CM专科医师指导下使用,不可自行用药或调整剂量。推荐剂量为712mg(2片356mg片剂),每日两次,口服,整片吞服,不可切开、压碎或咀嚼,可与食物同服或空腹服用。对于老年患者(≥65岁)或肾功能损害患者,通常无需调整剂量;目前尚无针对肝功能损害患者的明确剂量指导,此类患者需在医师监控下使用。
2.药物相互作用:阿考米迪主要通过UGT酶(UGT1A9、UGT1A1、UGT2B7)代谢,应避免与UGT诱导剂或强效CYP3A诱导剂(如利福平、苯妥英、卡马西平、圣约翰草等)同时使用,以免降低阿考米迪的血药浓度,影响疗效。此外,阿考米迪是CYP2C9的弱抑制剂,与经CYP2C9代谢的药物(如华法林、某些非甾体抗炎药)合用时,需监测后者的血药浓度或不良反应。
3.特殊人群:孕妇使用阿考米迪的人类数据有限,动物实验在远高于临床暴露剂量下未显示致畸性,用药期间及停药后,应采取有效避孕措施。儿童与青少年的安全性和有效性尚未确定,不推荐使用。
4.随访监测:用药期间需定期复查心功能、NT-proBNP、心电图、肝肾功能等指标,以便医师及时评估治疗效果,调整治疗方案。若出现严重腹泻、持续腹痛或肝肾功能异常等情况,应及时就医。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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