长期以来,MASH缺乏针对性治疗药物,传统保肝药仅能缓解肝脏炎症,无法改善肝脏脂肪沉积和肝纤维化,患者只能依靠严格的饮食控制和运动干预,效果有限且难以坚持,病情进展风险极高。瑞司美替罗的获批,首次为伴有中重度肝纤维化(F2-F3期)的非肝硬化MASH患者提供了除饮食和运动之外的有效治疗选择,临床试验显示,100mg剂量组治疗52周后,MASH缓解率达29.9%(安慰剂组仅9.7%),肝纤维化改善≥1期的比例达25.9%(安慰剂组14.2%),整体改善率接近50%,让这类患者终于有了针对性的治疗方案。
瑞司美替罗不仅能显著减少肝脏脂肪沉积(MRI-PDFF检测显示脂肪含量平均减少51%,安慰剂组仅7.2%),还能有效缓解肝脏炎症、逆转肝纤维化,甚至可使肝脏体积缩小10%-15%,从根源上阻止MASH向肝硬化、肝癌进展。两年随访数据显示,它还能降低临床显著门静脉高压风险,基线存在该风险的患者中,65%在第二年降至低风险组,进一步降低了患者的远期并发症风险。除了针对肝脏的核心疗效,瑞司美替罗还能降低患者胆固醇、甘油三酯水平,对合并代谢综合征(肥胖、2型糖尿病、血脂异常)的MASH患者尤为友好,同时对糖尿病患者也有一定的积极作用,还能管控脂肪肝导致的心血管风险,实现“保肝+调代谢”双重获益。此外,它口服便捷、耐受性良好,无需频繁调整剂量,极大提升了患者的用药便利性和依从性,让长期治疗更易坚持。
瑞司美替罗(Resmetirom)是近年来肝脏疾病治疗领域的一项重大突破,作为一种获批专门用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH,原称非酒精性脂肪性肝炎NASH)的靶向药物,它填补了该领域长期缺乏有效药物治疗的空白。这款由美国Madrigal Pharmaceuticals公司研发的创新药物,通过独特的甲状腺激素受体β(THR-β)激动机制,为伴有中晚期肝纤维化的非肝硬化MASH患者提供了全新的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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