面对Dravet综合征的“难治性”，传统抗癫痫药物往往效果有限，而司替戊醇（Stiripentol，STP）的出现，为临床治疗提供了新的方向。作为Dravet综合征治疗中的关键辅助药物，其作用机制并非单一靶点，它通过强化GABA抑制效应、抑制神经元异常兴奋通道和协同增强联合用药效果这3种多靶点机制使其能针对性改善Dravet综合征的病理生理基础，尤其对传统药物效果不佳或可能加重发作的患者，成为重要的治疗选择。目前司替戊醇主要与氯巴占和丙戊酸盐联合使用,用于Dravet综合征患者发作时,氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。但最新临床实验研究表明，它对于非Dravet患儿改善癫痫发作也有效并且可用于难治性癫痫持续状态的急性治疗。

　　司替戊醇的临床应用具有明确的针对性，主要聚焦于罕见病癫痫的辅助治疗，精准覆盖未被满足的临床需求，具体适应症如下：与氯巴占或丙戊酸盐联合使用，治疗婴幼儿时期的肌阵挛性癫痫引发的全身性强直阵挛性癫痫发作，尤其适用于氯巴占和丙戊酸盐治疗效果不显著时的辅助治疗。专门用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。适用于3岁及以上Dravet综合征患儿，3岁以下患儿需明确诊断后，个体化评估潜在临床收益和风险，在医生严密监护下使用；12个月以下婴儿使用数据有限，需谨慎使用并加强监测。

　　对于司替戊醇，未来期望持续跟进其用于辅助治疗后的安全性保证，同时扩大Dravet综合征患者队列，进一步研究使用司替戊醇辅助治疗后能否停用其他抗癫痫药物；对于癫痫患儿家庭而言，“控制发作”是底线，“正常成长”曾是奢望，而司替戊醇的研究进展正将这一“奢望”变为“可能”，它不仅为Dravet综合征患儿守住了“减少大发作”的防线，还为非Dravet难治性癫痫患儿打开了新的治疗大门。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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