去纤苷钠（Defibrotide Sodium），也被称为Defitelio，是一种具有纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物。它的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸钠盐，主要由源自猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成，平均分子量为13-20kDa。这种药物通过增强纤溶酶原激活，促进血栓的溶解，并抑制炎症反应，从而保护微血管免受损伤，减少内皮细胞的炎症和凋亡。造血干细胞移植（HSCT）是治疗多种血液系统疾病的重要手段，但随之而来的并发症却可能给患者带来新的挑战。其中，肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（HSOS），是HSCT后最常见的早期并发症之一。这种疾病主要发生在HSCT后的21天内，是由于肝窦内皮细胞损伤导致肝窦流出道阻塞，从而引发肝内窦性门静脉高压。据统计，9%-14%的HSCT患者会发生HSOS，且该病可能伴有多器官功能衰竭，发病100天内的病死率可超过80%，其中30%-50%的病例危及生命。

　　去纤苷钠的作用机制独特而复杂。它能够增强纤溶酶原激活，使纤溶酶原转化为纤溶酶，纤溶酶进而分解纤维蛋白凝块，达到溶解血栓的目的。同时，去纤苷钠还具有抑制炎症反应的作用，能够减少内皮细胞的炎症和凋亡，保护微血管免受损伤。这种双重作用机制使得去纤苷钠在治疗肝静脉闭塞病方面具有显著的疗效。去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷的超敏反应：包括皮疹，bai荨麻疹和血管性水肿，发du生在不到2%的患zhi者。监测患者的dao超敏反应。如果情况严重应停止使用，按照护理标准进行治疗，并进行监测，直到症状消失。服用去纤苷最常见不良反应治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，无因果关系）为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷钠/去纤苷(Defibrotide/Defitelio)的作用机制以及适应症介绍

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