原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种由免疫介导血小板破坏增加和血小板生成受损共同导致的自身免疫性出血性疾病。既往治疗多集中于糖皮质激素、TPO受体激动剂（TPO-RA）、利妥昔单抗和脾切除等策略，但对于多线治疗后仍反复低板、血小板波动明显或难以长期维持安全血小板水平的患者，临床仍需要更多机制互补的治疗选择。福他替尼（fostamatinib）是一种脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，可通过抑制Fc受体相关信号，减少巨噬细胞介导的抗体包被血小板清除。

　　一项研究为日本福他替尼上市后监测的中期分析，数据收集时间为2023年4月至2025年4月。共611例患者登记，489例纳入安全性分析集，463例纳入有效性分析集。与临床试验相比，这一人群更能反映真实世界ITP患者的复杂性。安全性分析集患者平均年龄为64.2岁，平均ITP病程为8.2年；福他替尼治疗前中位血小板计数仅为17,000/μL，32.9%的患者血小板低于10,000/μL，64.8%低于30,000/μL。几乎所有患者既往接受过ITP治疗，其中糖皮质激素使用率为93.5%，TPO-RA为89.4%，利妥昔单抗为37.6%，15.5%曾接受脾切除。值得注意的是，88.5%的患者已接受3线及以上治疗，34.4%接受过5线及以上治疗，提示研究对象以后线、难治或治疗负担较重患者为主。

　　有效性方面，福他替尼治疗后2周即可观察到血小板计数上升。此后虽然在4周左右出现短暂下降趋势，但在持续用药患者中，中位血小板计数总体维持在约50,000/μL以上。更重要的是，这种血小板上升趋势在不同合并ITP药物治疗组中基本一致，包括单药、联合糖皮质激素、联合TPO-RA以及糖皮质激素联合TPO-RA背景下均可观察到类似结果。这一结果提示，福他替尼不仅可用于TPO-RA疗效不足或血小板波动明显的患者，也可能通过与TPO-RA不同的作用机制，为后线ITP治疗提供互补选择。TPO-RA主要促进血小板生成，而福他替尼主要减少免疫介导的血小板破坏，两者机制不同，也解释了其在既往多线治疗患者中仍能发挥作用的可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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