肺癌是我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，非小细胞肺癌（NSCLC）是其最常见的组织学类型。驱动基因变异在肺癌发生与发展中扮演关键角色。分子生物学与临床研究的持续进展，推动了罕见驱动基因的发现及新型靶向药物的开发。约1%–2%的NSCLC患者携带RET融合突变，此类患者从传统治疗中获益有限。在靶向治疗时代到来之前，晚期RET融合阳性NSCLC的系统治疗主要参照驱动基因阴性患者，以含铂双药化疗为主。随着新型高选择性RET抑制剂普拉替尼（Pralsetinib,BLU-667）的临床应用，RET融合阳性NSCLC的诊疗取得了突破性进展。

　　ARROW是一项开放标签的I/II期研究，旨在评估普拉替尼在RET突变的晚期恶性肿瘤成人患者中的疗效与安全性。入组患者为RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC。无论患者是否适合接受铂类化疗，均可入组，包括既往未经治疗及经治患者。允许入组符合以下条件的中枢神经系统（CNS）转移患者：无进行性神经系统症状，且无需为控制疾病而增加糖皮质激素剂量。受试者每日一次口服普拉替尼400 mg，直至出现疾病进展、不可耐受的毒性或撤回知情同意。主要研究终点为总体缓解率（ORR）和安全性。ORR由盲态独立中心审查（BICR）依据RECIST v1.1标准评估。关键次要终点包括：缓解持续时间（DOR）、临床获益率（CBR，定义为确认完全缓解、部分缓解或疾病稳定持续≥16周）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。颅内缓解（CNS ORR）在伴有可测量CNS转移灶的患者中评估。

　　本次报告的ARROW研究最终疗效和安全性分析结果显示，与既往ARROW报告一致，普拉替尼400 mg每日一次在各治疗组中均表现出稳健的疗效，包括中枢神经系统活性，且安全性可控，既往接受免疫治疗的患者中未观察到超敏反应。更新后的结果显示，总体中位OS为44.3个月，初治患者为50.1个月，既往接受铂类化疗的患者为39.7个月。在选择性RET抑制剂问世之前，真实世界研究中晚期/转移性NSCLC的中位OS仅为4.1至11.1个月。NCCN指南现已推荐普拉替尼等选择性RET抑制剂作为晚期RET融合阳性NSCLC患者的首选一线治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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