对黑色素瘤的基因检测提供了新的思路。在中国黑色素瘤患者中，大约26%的患者存在BRAF基因突变，最普遍的BRAF基因突变是BRAFV600E（占所有突变的约80％）和BRAFV600K（所有突变的5-30％）。BRAF通过激活MAPK通路（RAS/RAF/MEK/ERK通路）促进黑色素瘤的进展，BRAF突变与肿瘤诱导的免疫逃避机制相关，BRAF也参与了黑色素瘤进展的其他机制，如：血管生成，组织浸润和转移。因此，使用能抑制BRAF基因的药物，就可能控制癌细胞生长，达到更好的效果。维莫非尼等BRAF靶向药就此出现。

　　长期随访显示，维莫非尼用于具有BRAFV600突变的转移黑色素瘤患者，中位无进展生存时间（PFS）达到5.3个月，而达卡巴嗪标准化疗对照组的无进展生存时间为1.6个月；更惊人的是，维莫非尼组有48%的患者肿瘤显著缩小，而化疗的有效率只有5%。此外，维莫非尼作为口服靶向药物，较少出现因不良反应而发生停止用药的情况。基于BRIM-3试验结果，维莫非尼（佐博伏）适应症为用于治疗BRAFV600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤。在国外，还被批准用于治疗脂质性肉芽肿病和朗格罕细胞组织细胞增生症。近年来，研究主要集中在维莫非尼的组合疗法上，尤其是联合MEK抑制剂（比如Cobimetinib，考比替尼），因为BRAF和MEK属于同一条信号通路。研究结果显示，联合组的中位无进展生存期为9.9个月，对照组为6.2个月。总生存期的中期分析显示，联合组的9个月存活率为81％，对照组为73％。但联合用药组的不良反应发生率也较高。

　　维罗非尼作为特异性BRAF激酶靶向抑制剂，能够精准识别并结合发生突变的BRAF蛋白，高效阻断体内异常激活的MAPK信号通路，从肿瘤发生发展的根源入手，有效抑制黑色素瘤细胞的增殖、分化、侵袭与转移，同时主动诱导病变肿瘤细胞凋亡。与传统放化疗无差别杀伤体内正常细胞与肿瘤细胞的粗放治疗模式截然不同，维罗非尼只针对突变肿瘤细胞精准打击，最大程度规避了对人体正常组织、细胞的损伤，真正实现了高效抗肿瘤、低毒副作用的优质治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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