原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征，可导致胆汁淤积、肝纤维化，若未治疗最终可能发展为肝硬化。近年来，PBC的发病率呈上升趋势，尽管熊去氧胆酸（UDCA）仍是PBC的一线治疗，但相当一部分患者对标准治疗应答不佳，目前唯一已获批的二线药奥贝胆酸存在加重瘙痒等不良反应，临床应用受限，因此，亟需开发其他更好的替代治疗方案。

　　司拉德帕是一种口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）激动剂，能够有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，从而改善PBC患者的症状和预后。近年来，多项临床研究显示出较好的疗效和安全性，有望成为PBC应答不佳患者的二线方案。司拉德帕的获批基于一项名为RESPONSE的关键性III期临床试验结果，该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，充分验证了其疗效和安全性。该试验纳入了193名对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎患者，随机分配至司拉德帕组（每日10毫克）或安慰剂组，治疗周期为12个月。在12个月时，司拉德帕组达到生化应答（定义为碱性磷酸酶（ALP）水平降至正常值上限的1.67倍以下，且ALP较基线下降≥15%，同时总胆红素水平正常）的患者比例为61.7%，而安慰剂组仅为20.0%。这一差异具有高度统计学显著性，意味着司拉德帕能够显著改善患者的胆汁淤积指标。

　　原发性胆汁性胆管炎患者常伴有严重的皮肤瘙痒，严重影响生活质量。在基线存在中重度瘙痒的患者中，司拉德帕组在第6个月时的瘙痒评分（使用最差瘙痒数字评定量表）较基线平均下降3.2分，而安慰剂组仅下降1.7分，差异显著。司拉德帕总体耐受性良好。治疗组中常见的不良反应包括头痛、恶心、腹痛、关节痛等，多为轻至中度。值得注意的是，司拉德帕组中因不良事件导致停药的比例较低，且未观察到与PPARδ激动剂相关的严重肝脏毒性信号。与传统PPAR激动剂不同，司拉德帕不引起体重增加、水肿或肾功能损害等常见副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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