武特里西兰（通用名：vutrisiran）是治疗‌转甲状腺素蛋白淀粉样变性‌（ATTR）的突破性RNAi疗法，已获批用于成人‌遗传性‌（hATTR）和‌野生型‌（wtATTR）两种类型，覆盖‌多发性神经病‌（PN）与‌心肌病‌（CM）两大适应症。作为全球首款实现双适应症覆盖的RNAi药物，其长效便捷的给药方式与显著临床获益，为患者带来全新治疗选择。

　　武特里西兰是一种RNAi疗法，它可从上游快速抑制TTR，从源头上治疗疾病，每年只需四次方便的皮下注射。通过快速抑制TTR的产生，AMVUTTRA可显著减少TTR原纤维的沉积，这些原纤维会形成淀粉样蛋白，导致ATTR-CM患者发生不可逆的心血管损伤和过早死亡。此项批准基于HELIOS-B 3期临床试验，该试验评估了AMVUTTRA治疗ATTR-CM的效果。与安慰剂相比，该试验在所有10个预先指定的初级和次级终点上均取得了统计学意义。结果在欧洲心脏病学会大会并同时发表于新英格兰医学杂志.在总体人群中，在长达36个月的双盲治疗期内，AMVUTTRA将全因死亡(ACM)和复发性心血管(CV)事件的风险降低了28%。在预先指定的次要终点分析中，该人群的死亡率在42个月内显著降低了36%，该分析包括长达36个月的双盲期加上6个月的开放标签延长期。

　　在单药治疗人群中，武特里西兰在双盲期内将ACM和复发性CV事件的风险显著降低了33%，并在42个月内将死亡风险显著降低了35%。与接受安慰剂治疗的患者相比，接受AMVUTTRA治疗的患者的功能能力和生活质量也得到了保留，并且生物标志物NT-proBNP和肌钙蛋白I得到了早期改善，这些生物标志物可以预测心血管结果。AMVUTTRA的安全性和耐受性已得到充分证实，且在HELIOS-A临床试验中已得到证实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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