转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性属于进展性疾病，若不干预，患者整体预后较差。阿考米迪的研发思路借鉴了TTR天然救援突变T119M，直击ATTR-CM发病根源——TTR四聚体解离失稳。药物可实现近乎完全的TTR稳定，保留TTR转运甲状腺素与维生素A的生理功能，最终带来心血管终点获益，为这类患者新增一线治疗方案。支撑获批的ATTRibute-CM III期研究一共纳入632例有症状的野生型或变异型ATTRCM患者，按照2:1分组，分别接受阿考米迪或安慰剂治疗，随访周期30个月。
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阿考米迪是美国获批、可实现≥90%稳定TTR的转甲状腺素蛋白稳定剂，适应症为野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者，用于降低心血管死亡以及心血管相关住院风险。该药整体耐受性尚可，腹泻、上腹部疼痛是相对多见的反应，阿考米迪组腹泻发生率11.6%，安慰剂组7.6%；上腹痛5.5%，安慰剂组1.4%，大多程度轻微。因不良事件停药比例在阿考米迪组（9.3%）与安慰剂组（8.5%）相近。用药早期可观察到肌酐轻度上升、eGFR一过性下降，该肾脏改变在停药之后具备可逆性，后续指标可趋于平稳。
整体来看，阿考米迪不良反应负担较轻，多数胃肠道相关不适程度可控。但作为一款新药，长期生存获益、真实世界使用效果还需要更长时间的数据积累。ATTR-CM俗称“淀粉心”，早识别、早启动干预是延缓心衰进展、改善预后的核心。伴随着TTR稳定剂、基因沉默类药物持续迭代，曾经被视作绝症的心脏淀粉样变性，正在逐步转变为能够长期管控的慢性疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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