甲状腺髓样癌属于罕见神经内分泌肿瘤，常规放化疗应答差，手术是仅有的根治手段，一旦出现复发转移，临床治疗选择十分有限。凡德他尼是口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2011年4月6日经美国FDA获批，适应症为伴有症状或持续进展、无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）。该药同时靶向RET、VEGFR以及EGFR激酶，抑制多条促瘤信号通路，一方面遏制肿瘤细胞增殖，另一方面阻断新生血管形成，发挥抗肿瘤作用。推荐给药方案为300mg每日一次整片口服，持续用药直至疾病进展或者出现无法耐受的毒性反应。

　　在关键临床试验中，凡德他尼治疗晚期甲状腺髓样癌，中位无进展生存期达到30.5个月，而安慰剂组仅为19.3个月，风险比（HR）为0.46，意味着疾病进展风险降低了54%；客观缓解率达到44%，且缓解持续时间较长。相较于传统化疗或无靶向治疗的时代，凡德他尼是首个被证实能够显著延长晚期甲状腺髓样癌患者无进展生存期的靶向药物，开启了该疾病靶向治疗的新纪元。

　　靶点广谱的特性带来疗效优势的同时，也让凡德他尼的不良反应谱相对复杂，安全管理是临床用药的重点难点。腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲下降是比较高发的不良反应。其中QT间期延长是需要重点警惕的严重风险，可诱发尖端扭转型室速等恶性心律失常。因此启动治疗前需要完善心电图、电解质基线检查，治疗阶段定期复查监测，同时尽量规避联用其他会延长QT间期的药物。皮疹、光敏反应、腹泻等皮肤及胃肠道不良反应也较为多见，需要及时对症干预。多数不良事件可通过对症支持、剂量下调得到控制，保障患者持续治疗的机会。

　　凡德他尼的上市，为既往治疗困境中的晚期甲状腺髓样癌人群提供了有效的系统治疗方案。依托对RET、VEGFR等关键通路的抑制，该药能够延缓肿瘤进展，改善患者预后。作为全球首款专门获批用于甲状腺髓样癌的靶向药物，凡德他尼印证了RET靶点在该瘤种中的核心地位，也为后续高选择性RET抑制剂普拉替尼、塞尔帕替尼等新药的研发和临床探索铺就道路，推动甲状腺髓样癌的精准治疗持续迭代。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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