美替拉酮是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，在临床上主要用于诊断肾上腺皮质功能，并作为控制库欣综合征患者皮质醇过多症的辅助治疗药物。库欣综合征是由长期暴露于过高水平的皮质醇引起的临床症候群。在皮质醇的生物合成途径中，11β-羟化酶是催化11-脱氧 ...
立他司特滴眼液 是一种淋巴细胞功能相关抗原-1拮抗剂，适用于治疗干眼病的体征和症状。干眼病是一种多因素引起的眼表疾病，其核心机制包括泪液分泌不足、泪液蒸发过强以及眼表炎症。炎症反应在干眼病的发生和持续中起着关键作用。淋巴细胞功能相关抗原- ...
奥维昔巴特是一种口服的、高效选择性回肠胆汁酸转运体抑制剂，适用于治疗3个月及以上、所有亚型（1型、2型、3型）的进展性家族性肝内胆汁淤积症患者。进展性家族性肝内胆汁淤积症是一组由基因缺陷导致肝细胞胆汁分泌功能障碍的常染色体隐性遗传病，其特 ...
雪白净 是磺胺甲噁唑和甲氧苄啶的复方静脉注射制剂，临床上用于治疗由敏感菌株引起的多种严重感染，包括但不限于：由卡氏肺孢子菌（既往称卡氏肺囊虫）引起的严重肺炎、由诺卡菌属引起的感染、复杂性尿路感染、成人慢性支气管炎的急性细菌性加重、儿童 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、年龄在75岁及以上或因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成人患者。急性髓系白血病是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病，刺猬信号通路在维持白血病干 ...
司美格鲁肽 是一种人胰高血糖素样肽-1受体激动剂，已获批用于治疗成人2型糖尿病，以及作为低热量饮食和增加体力活动的辅助手段，用于初始体重指数在特定范围、且至少伴有一种体重相关合并症的成人肥胖或超重患者的长期体重管理。作为一种GLP-1类似物， ...
贝组替凡是一种首创的、口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，专门用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者。希佩尔-林道综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由VHL基因突变或缺 ...
劳拉替尼 是一种第三代、高效、可逆的间变性淋巴瘤激酶/原肌球蛋白受体激酶抑制剂，用于治疗既往接受过至少一种ALK抑制剂治疗后进展的、ALK阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。劳拉替尼的设计旨在克服对第一、二代ALK抑制剂（如克唑替尼、阿来替尼、色 ...
司美替尼 是一种口服的、高选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，适用于治疗2岁及以上的、伴有症状性和/或进展性、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者。1型神经纤维瘤病是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，NF1基因编码的 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点激酶抑制剂，适用于与标准柔红霉素和阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、携带FLT3突变的急性髓系白血病成人患者；同时，也适用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病患 ...
艾伏尼布 用于治疗经检测确认存在IDH1突变的、年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病成人患者，以及复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。与恩西地平类似，艾伏尼布针对的是同一代谢通路中的另一个关键突变——IDH1突变， ...
恩西地平 是一种首创的、口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，其中约8%至19%的成年患者存在IDH2基因的获得性功能突变。这种突变导致IDH2酶功能异 ...
曲美替尼 是一种口服的、高选择性MEK1和MEK2抑制剂，通常与达拉非尼联合，用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤、III期黑色素瘤完全切除后的辅助治疗、转移性非小细胞肺癌以及局部晚期或转移性甲状腺未分化癌。在MAPK信号通路中，MEK是 ...
达拉菲尼 是一种口服的BRAF激酶抑制剂，适用于作为单药或与曲美替尼联合，治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤、辅助治疗BRAF V600突变阳性的III期黑色素瘤完全切除后的患者，以及治疗BRAF V600突变阳性的转移性非小细胞肺癌和局部晚期或 ...
恩曲替尼 是一种口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗神经营养性受体酪氨酸激酶基因融合阳性的、无已知获得性耐药突变的、不可手术或转移性的成人和12岁以上儿童实体瘤患者，以及ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。恩曲替尼 ...
培美替尼 是一种经监管机构批准用于治疗成人既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的口服靶向药物。作为一种高选择性的成纤维细胞生长因子受体2抑制剂，其核心作用机制是针对FGFR2基因的融合或重排。在部分胆管癌患者中，FGFR2基因的异常 ...
厄达替尼 是一种口服的、泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂，获批用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因改变的、既往在含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助化疗12个月内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成 ...
赛普替尼 是一种高选择性的、强效的转染重排抑制剂，用于治疗转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌成人患者，需要系统治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁以上儿童患者，以及放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α亚型抑制剂，与氟维司群联合，用于治疗绝经后女性和男性激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带PIK3CA突变、经内分泌治疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。其作用机制是特异性抑制PI ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，获批用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道病相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者。其作用机制是针对希佩尔-林道病的核心病理环节。希佩尔-林道病患者因VHL基因突变 ...
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