甲磺酸贝舒地尔是一款Rho相关蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，其通过下调STAT3减少Th17细胞的过度活化，并上调STAT5增强Treg细胞的功能，从而调节免疫系统平衡。2021年7月，该产品首次在美国获批上市，用于治疗既往至少接受过二线治疗后失败的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。贝舒地尔也是第一个获FDA批准上市的小分子ROCK2抑制剂。在II期ROCKstar研究中，66例患者接受贝舒地尔治疗后，客观缓解率达77%，完全缓解率为5%，中位缓解持续时间为54周，2年总生存率为89%。cGVHD是患者接受同种异体干细胞移植后可能发生的并发症，可导致高发病率和死亡率。在cGVHD中，移植的免疫细胞（移植物）攻击患者的细胞（宿主），导致多个组织发生炎症和纤维化，包括皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道。临床研究数据显示,甲磺酸贝舒地尔片（REZUROCK）治疗整体缓解率（ORR）可达75%，6个月无失败生存率（FFS）可达75%，2年总体生存率可达89%，能够显著降低激素用量，甚至停用激素，并能明显改善肺部cGVHD症状。
甲磺酸贝舒地尔片与其他治疗慢性GVHD的药物有何不同？体内的许多系统通过所谓的“通路”发挥作用。这些途径是体内细胞和分子之间发生的一系列行为。其中一种途径称为“ROCK2”。在患有慢性GVHD的人中，这种ROCK2通路过于活跃。这会导致帮助控制免疫系统的细胞减少，并导致炎症和纤维化的细胞增加。结果是免疫系统失去平衡。甲磺酸贝舒地尔片可以提供帮助重新平衡你的免疫系统。它是唯一被批准用于治疗慢性GVHD的药物，可阻断体内的ROCK2通路。这可能会减少慢性GVHD可能发生的炎症和纤维化。
甲磺酸贝舒地尔片的效果如何？ROCKstar研究中75%的人（即每4人中有3人）的慢性GVHD有所改善。这包括许多不同类型的处于治疗过程不同阶段的慢性GVHD患者。例如，尝试使用类固醇等免疫抑制剂和其他慢性GVHD药物但未能控制症状的人、患有轻度、中度和重度慢性GVHD的人以及1个或多个器官患有慢性GVHD的人。一些服用甲磺酸贝舒地尔片的人对类固醇和其他免疫抑制剂的需求减少。在一项探索性分析中，一些人报告说生活质量得到了改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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