胃肠道间质瘤（GIST）是一种罕见肿瘤，每年中国约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断患者。约90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关，85％以上的GIST属于KIT基因突变激活，5％为PDGFRA 基因突变。其中PDGFRA 外显子18突变约占1.2%-12.8%。这...
2020年1月9日，FDA批准阿伐普利尼 阿伐普替尼 （Ayvakit）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括最常见的D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。Avapritinib是首个被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的靶向疗法。这项批准基于I...
正如Heinrich等人在《 The Lancet Oncology》上的报道，I期试验NAVIGATOR显示，PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤（GIST）患者，对PDGFRA和KIT突变激酶抑制剂 阿伐普替尼 （Avapritinib）产生了反应。该研究支持了2020年1月批准的，阿伐普替尼（300 mg / d）用...
胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST）作为一类起源于胃肠倒间叶组织的肿瘤，近年来凭借其无特异临床表现，病程无固定、复发时间短等多个难以捉摸的特征而逐渐引起众多医学研究者们的关注。在递增式研究中，这种主要发病于中老年的无特异临...
阿维普替尼 （avapritinib,阿伐替尼）是Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，可通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，进而起到肿瘤抑制作用。与已批准的多激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFR...
作为消化道最常见的肉瘤亚型，胃肠间质瘤（GIST）的发病率为（5-20）例/百万，约85%的GIST患者为致癌驱动基因KIT或血小板衍生生长因子受体A（PDGFRA）突变。研究显示，KIT和PDGFRA突变会影响多靶点酪氨酸酶抑制剂（TKI）的临床疗效，但美国一项研究报道仅有2...
阿伐普替尼 是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。 这个审批是根据一个叫做NA...
阿伐普替尼 （Avapritinib, Ayvakit）是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者，这是中国首次批准针对这一...
2020年1月9日FDA宣布批准 阿泊替尼 （avapritinib）用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿泊替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST...
系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis,SM）是一种由KIT D816V突变基因驱动的罕见病，主要是激活和不可控制的肥大细胞增生导致，包括惰性SM、侵袭性SM和晚期SM.肥大细胞是一种免疫细胞，它们产生组胺和其它介导炎症和过敏反应的因子。由于这些因子释...
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