司美替尼 是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，MEK这个靶点很多患者朋友从未听过，但其所在的MAPK通路是非常有名气的，参与了包括非小细胞肺癌在内的多种癌症的肿瘤发生。该通路由四种重要的激酶组成，形成上下游信号传递通路...
2020年4月10日，美国FDA批准小分子MEK1/2抑制剂 司美替尼 （商品名Koselugo；英文名Selumetinib，代号AZD6244)用于治疗2岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）且不能手术的从状神经纤维瘤（PN）患者。需要注意的是， 司美替尼 是首款治疗携带从状神经纤维瘤的N...
研究发现引起肿瘤生长的主要原因是NF1及某些类型的癌症患者细胞中RAS信号通路被错误激活。而 司美替尼 可以阻断该通路中的MEK蛋白质，从而起到抑制肿瘤生长的作用。Brigitte Widemann博士表示，根据他们团队开发的一种测量肿瘤体积的方法，丛状神经纤维...
司美替尼 是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中， 司美替尼 可以抑制NF1小鼠的ERK磷...
丛状神经纤维瘤可见于20%~50%的NF1患者，这是一种多系统疾病，特点为皮下病变和骨骼发育不良，可引起各类并发症，包括疼痛、功能障碍、外观缺陷。 司美替尼 可选择性阻断丝裂原活化蛋白激酶（MEK）1型和2型。MEK 1和MEK 2是RAS-ERK通路的关键环节，该通...
在I型神经纤维瘤病中，参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。该罕见病目前无法治愈，患者只能通过手术和药物来缓解症状。然而，大多数I型神经纤维瘤病患者不可手术，或手术风险大且复发率高，因此...
在一些丛状神经纤维瘤患者中观察到达到最大效应后肿瘤的缓慢复发，大多数是因为药物毒副作用后减少剂量产生。这一发现表明MEK抑制剂对神经纤维瘤生长调控作用是剂量依赖的。虽然25mg/m2和20mg/m2剂量水平的 司美替尼 效用相似，本试验还是选择25mg/m2作...
在不能手术的丛状神经纤维瘤患儿中的应用；进行了一项 司美替尼 的开放性2期试验，以确定丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率，并评估临床获益。患有1型神经纤维瘤病和有症状的不可手术丛状神经纤维瘤的儿童接受口服司美替尼，每日两次，剂量为25mg/m2体表面...
这是首个FDA接受的、治疗罕见遗传性疾病神经纤维瘤的口服MEK1/2单药疗法上市申请。FDA的审评意见日期（PDUFA）定为2020年第二季度。 司美替尼 于2019年4月获得美国FDA授予的突破性疗法认定，2018年，司美替尼分别获得美国FDA、欧洲药品管理局EMA和瑞士医...
治疗伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者； 司美替尼 主要由CYP3A4代谢，少量由CYP2C19、CYP1A2、CYP2C9、CYP2E1和CYP3A5代谢。司美替尼也通过UGT1A1和UGT1A3进行葡萄糖醛酸化。据估计，56%所观察到的司美替尼内在清除率可归因于CYP代谢，约29%...
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