小儿低级别胶质瘤（pLGG）是儿童常见的中枢神经系统（CNS）肿瘤，占所有儿童CNS肿瘤的40%-50%。pLGG最常见于视神经通路和下丘脑区域（40%），其次是小脑（25%）、大脑半球（17%）和脑干（9%）。除常见的运动障碍、神经认知延迟和生活质量差之外，患有视...
I型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的可累及多系统的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000。 司美替尼 （Selumetinib，商品名:Koselugo）是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情...
《新英格兰医学杂志》上发布了关于 司美替尼 治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。这是一项Ⅱ期、单臂非随机、开放性标签试验，共纳入50名2~18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者，研究结果显示，以28天为周期，连续口服25mg/m2 Q12h的司美替尼...
2020年4月10日，美国FDA批准小分子MEK1/2抑制剂 司美替尼 （商品名Koselugo；英文名Selumetinib，代号AZD6244)用于治疗2岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）且不能手术的从状神经纤维瘤（PN）患者。需要注意的是，司美替尼是首款治疗携带从状神经纤维瘤的NF1儿童...
肝细胞肝癌是肝癌的一种，肝癌包括肝细胞肝癌和胆管细胞癌，通常所说的肝癌是指肝细胞肝癌。肝细胞癌是由于多种病因引起，当前在我国HBV感染是最重要的，其它病因大多作为乙型肝炎病毒感染的协同因素，但亦有少数肝细胞癌可能与乙型肝炎病毒感染完全无关...
司美替尼 是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。 在新英格兰杂志报道的一项临床试验中，共24名患者平均接受了30周期的治疗（其中最短6周期，最长56周期)，共有19名患者接受了30周期以上的治疗，5名...
Koselugo( 司美替尼 )是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物。丛状神经纤维瘤是一种沿着神经的良性(非癌性)肿瘤，当它们引起症状且不能通过手术切除时，3岁以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童。 Koselugo(司美替尼)只能通过处方获得，治疗应由在NF1相关...
美国食品和药物管理局（FDA）授予靶向抗癌药 司美替尼 突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。 1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或...
2020年4月11日，美国FDA批准 司美替尼 （Selumetinib，商品名：Koselugo）上市。司美替尼是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这是全球...
1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，在婴儿中的发病率大约为三千分之一。NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，也会增加患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早期开...
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