FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂 贝组替凡 的新药申请；贝组替凡被FDA授予此次，贝组替凡的NDA是基于2期研究（NCT03401788）的积极数据。该研究旨在评估MK-6482对初治VHL相关性肾细胞癌患者的疗效与安全性，主要终点为独立中央审查委员会评估的客观缓解率（O...
贝组替凡 （MK-6482）在VHL综合征中的II期临床试验；贝组替凡药物在II期临床试验中显示出了临床获益和比较好的安全性，尤其是在VHL相关的ccRCC,pNETs和血管母细胞瘤中，对于VHL病的治疗具有十分重要的意义。1.纳入标准：①具有可测量病灶的胚系VHL突变...
贝组替凡 是美国FDA批准的第一款HIF-2α抑制剂疗法，该药通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予 贝组替凡 突破性疗法认定（BTD）和孤儿药资格（ODD）。作为HIF-2α抑制剂，贝组替凡可降低与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录...
美国丹娜法伯癌症研究院的一项研究表明，Cabozantinib与 贝组替凡 双药联合治疗肾癌效果喜人。研究证实，这一组合疗法使得92%的患者疾病得到控制，并且安全性可控。免疫疗法如PD-1/L1已经变成晚期肾细胞癌患者的标准一线治疗手段，但是大多数患者之后都...
希佩尔-林道综合征（Von Hippel-Lindau，VHL)是由VHL抑癌基因突变所导致的常染色体显性遗传病。患者表现为多器官肿瘤综合征，包括中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜血管母细胞瘤、肾细胞癌或肾囊肿、胰腺肿瘤或胰腺囊肿、嗜铬细胞瘤、内耳淋巴囊肿瘤和生...
新型的选择性缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂belzutifan（MK-6482）已获得FDA的优先审查，用于治疗von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关的肾细胞癌（RCC）不需要立即手术的人。VHL综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，通常由VHL胚系突变引起。VHL与良...
贝组替凡 是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。在超过90%的透明细胞RCC肿瘤中观察到这种VHL失活，从而导致VHL蛋...
贝组替凡 (Welireg)，用于治疗vonHippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症，如肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤，或胰腺神经内分泌肿瘤，这些患者无需立即进行手术。贝组替凡是一款新型的缺氧诱导因子抑制剂，其有效性和安全性在一项正在进行中的开放单臂...
贝组替凡 适用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel Lindau（VHL）成年患者，无需立即手术。 最常见的(≥25%）不良反应：发生在接受贝组替凡治疗的患者中的是血红蛋白降低、贫...
林道综合征(VHL)病是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，由VHL基因变异引起。每27,300至39,000例活产婴儿中约有1例发生VHL病。这种情况与良性或恶性肿瘤有关，包括肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统和视网膜的血管母细胞瘤，大约70%VHL患者会...
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