急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性强的血液癌症，其特征为骨髓中髓系造血干细胞异常增殖，导致大量未成熟的髓系细胞（原始细胞）在骨髓和血液中积聚。这些异常细胞不仅无法正常履行造血功能，还会抑制正常血细胞的生成，进而引发贫血、出血、感染等一系列严重症状。AML发病急骤，进展迅速，若未及时有效治疗，患者生命将受到极大威胁。

　　在AML的众多发病机制中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变较为常见，约10%-15%的AML患者存在该突变。正常情况下，IDH1参与细胞内的能量代谢过程，将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。但当IDH1发生突变后，其酶活性发生改变，不再生成正常的α-KG，而是产生一种异常代谢产物——2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG在细胞内大量累积，会导致DNA和组蛋白的异常甲基化，干扰细胞的正常分化和增殖程序，促使白血病细胞的产生和发展。

　　依维替尼（拓舒沃/TIBSOVO）正是针对IDH1基因突变这一关键靶点发挥作用的特效药物。它是一种强效、高选择性的IDH1小分子抑制剂。依维替尼能够精准地与突变的IDH1蛋白结合，通过特异性抑制突变IDH1的异常酶活性，阻断2-HG的生成。随着2-HG水平的降低，细胞内异常的甲基化状态得到纠正，原本受阻的细胞分化进程得以重新启动，白血病细胞开始向正常细胞方向分化，增殖速度也得到有效抑制。简单来说，依维替尼就像是一把“分子剪刀”，精准地剪断了AML癌细胞疯狂生长的“导火索”，从根源上遏制了疾病的发展。

　　在一项重要的临床试验中，招募了众多经治的IDH1突变阳性AML患者，给予依维替尼单药治疗。结果显示，患者的总体缓解率（ORR）达到了令人瞩目的30.4%，其中完全缓解（CR）及伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为19.3%。这意味着接近20%的患者体内白血病细胞几乎完全消失，血液学指标也得到了显著改善。患者的中位缓解持续时间（DOR）长达8.2个月，中位总生存期（OS）为9.3个月。这些数据表明，依维替尼不仅能够有效诱导患者病情缓解，而且缓解效果维持时间较长，为患者争取到了宝贵的生存时间。

　　常见的不良反应包括疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻等，但多数为轻至中度，通过适当的对症治疗或剂量调整，患者通常能够耐受。与传统化疗方案相比，依维替尼的不良反应相对较轻，大大提高了患者的生活质量。这对于身体状况较差、难以耐受高强度化疗的AML患者来说，无疑是一个巨大的福音。

　　依维替尼的出现，为携带IDH1突变的急性髓系白血病患者带来了全新的治疗选择和生存希望。它以独特的作用机制、显著的临床疗效和良好的安全性，在AML治疗领域中占据了重要地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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