在人们的认知中,癌症似乎是成年人的“专利”,然而残酷的现实是,儿童也难以逃脱肿瘤的阴霾。近年来,儿童肿瘤的发病率呈上升趋势,成为严重威胁儿童健康的一大杀手。据相关数据显示,全球每年约有20多万儿童被诊断出患有肿瘤,我国每年新增儿童肿瘤患者约3-4万人。这些冰冷的数字背后,是无数家庭的悲痛与绝望。
儿童肿瘤种类繁多,包括白血病、脑瘤、神经母细胞瘤、肾母细胞瘤等。不同类型的肿瘤在儿童中的发病情况各异,如白血病是儿童最常见的恶性肿瘤,约占儿童肿瘤的30%;脑瘤则是儿童实体肿瘤中最常见的类型,严重影响患儿的神经系统功能。
儿童肿瘤的危害不容小觑。它不仅严重影响孩子的生长发育,导致身体机能受损,还会给孩子带来巨大的身心痛苦。同时,高昂的治疗费用也让许多家庭不堪重负,因病致贫、因病返贫的现象屡见不鲜。传统的治疗方法,如手术、化疗和放疗,虽然在一定程度上能够控制肿瘤的发展,但也存在诸多局限性。手术可能无法完全切除肿瘤,残留的癌细胞容易导致复发;化疗和放疗在杀死癌细胞的同时,也会对正常细胞造成损伤,引发一系列严重的副作用,如骨髓抑制、免疫力下降、恶心呕吐、脱发等,给孩子的身体和心理带来双重打击。在这种情况下,新的治疗药物就显得尤为重要,拉罗替尼便是其中之一。
认识拉罗替尼
拉罗替尼是一种新型的、具有开创性意义的广谱抗癌药物,它的出现为癌症治疗领域带来了新的曙光。之所以称其为广谱抗癌药,是因为它并非针对某一种特定类型的肿瘤,而是对多种不同类型的实体瘤都展现出了令人瞩目的治疗效果。这一特性打破了传统抗癌药物“一对一”的治疗模式,为更多患者带来了希望。
拉罗替尼的神奇之处在于它能够精准地抑制NTRK基因融合蛋白。NTRK基因融合是一种在多种癌症中出现的基因异常,当NTRK基因与其他基因发生融合时,会产生异常的融合蛋白,这种蛋白就像癌细胞的“加速器”,能够促进癌细胞不受控制地生长、增殖和扩散。而拉罗替尼就如同一位“精准射手”,可以特异性地与NTRK融合蛋白结合,抑制其激酶活性,从而阻断癌细胞生长的信号传导通路,达到抑制癌细胞生长和扩散的目的。简单来说,拉罗替尼通过切断癌细胞的“生长指令”,让癌细胞失去疯狂生长的能力,进而实现对肿瘤的有效控制。
值得注意的是,并非所有癌症患者都能从拉罗替尼的治疗中获益。只有那些经基因检测确认存在NTRK基因融合的患者,使用拉罗替尼才可能取得良好的治疗效果。这就凸显了基因检测在拉罗替尼治疗前的重要性。基因检测就像是一把“钥匙”,帮助医生精准判断患者是否适合使用拉罗替尼这把“锁”,只有“钥匙”与“锁”匹配,才能开启治疗成功的大门。
高缓解率数据展示
拉罗替尼在儿童肿瘤治疗领域展现出了令人惊叹的效果,众多临床试验数据有力地证明了其卓越的疗效。2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布的研究数据显示,截止到2021年7月,拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率(ORR)高达84%。这意味着,在参与试验的患儿中,超过八成的孩子肿瘤出现了明显的缩小或消失。这一数据无疑给无数在黑暗中挣扎的家庭带来了光明与希望。
拉罗替尼不仅缓解率高,起效速度也相当快。中位至缓解时间仅为1.8个月,许多患儿在用药后短短几周内,就能看到肿瘤开始缩小。一项研究中,部分患者口服拉罗替尼后,肿瘤一周内就迅速缩小。这种快速的治疗反应,让患儿能够更快地减轻痛苦,提高生活质量,也让家长们悬着的心能早日放下。
拉罗替尼的疗效持久,中位持续缓解时间(DoR)达到了43.3个月,无进展生存期(PFS)为37.4个月。这表明,在相当长的一段时间内,肿瘤能够得到稳定的控制,不再肆意生长和扩散,为患儿争取到了宝贵的生存时间。更令人欣喜的是,48个月的生存率为93%,这一数据充分展示了拉罗替尼对提高儿童肿瘤患者生存率的显著作用,让更多的孩子有机会健康成长,追逐自己的梦想。
拉罗替尼说明书介绍
适应症
拉罗替尼是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效。可有效治疗的类型:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。
贮存
贮存于20°C~25°C(68°C~77°F);允许范围为15~30°C(59–86°F)温度条件下短途运输。
用法用量
成年人:拉罗替尼(Larotrectinib)对成年人的剂量是每天口服100mg,每天两次,直至疾病进展或出现不可接受毒性。
儿童按年龄和体重使用剂量:体表面积小于1.0米的儿科患者,拉罗替尼(Larotrectinib)的推荐剂量是100mg/m2,每日口服两次,与或不与食物同服。
不良反应剂量调整:出现3级或4级不良反应,减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善,则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退,则永久停用拉罗替尼(Larotrectinib)。
禁忌症
对拉罗替尼过敏以及本品任何成分过敏的患者禁用。
不良反应
拉罗替尼(Larotrectinib)最常见的副作用包括:疲劳,恶心,咳嗽,便秘,腹泻,头晕,呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。
大多数患者(93%)发生1级或2级不良反应(AE)。没有治疗相关4级AE,最常见的治疗相关3级AE包括:ALT或AST上升(5%),贫血(2%),中性粒细胞计数减少(2%),恶心(2%)和头晕(2%)。
警告和注意事项
1.神经系统问题;如果您出现任何不良反应,说话困难,头晕,协调问题,刺痛,麻木或手脚烧灼感等症状,请告知您的医务人员医生可能会暂时停止治疗,减少剂量或永久停止拉罗替尼(Larotrectinib)。
2.肝脏问题;您的医疗保健提供者将进行血液检查以检查治疗期间的肝功能。如果您出现肝脏问题,包括:食欲减退,恶心或呕吐,或胃部右上方疼痛。暂时停止治疗,减少剂量或永久停止
3.怀孕或计划怀孕,拉罗替尼(Larotrectinib)可能回伤害未出生的婴儿,治疗期间不应该怀孕。女性应在治疗期间和最终剂量后至少一周内使用有效的避孕措施(避孕)。与您的医生讨论可能适合您的避孕方法。
4.母乳喂养。目前尚不清楚拉罗替尼(Larotrectinib)是否会进入您的母乳。治疗期间和最后一次给药后一周内不要母乳喂养。
5.告诉您的医护人员您服用的所有药物,包括处方药和非处方药,维生素和草药补充剂。某些其他药物可能会影响拉罗替尼(Larotrectinib)的效果。
拉罗替尼的出现,无疑是儿童肿瘤治疗领域的一场重大变革,为无数患儿及其家庭带来了新的希望与曙光。它以其显著的疗效、广泛的适用范围和良好的安全性,为NTRK基因融合的儿童肿瘤患者提供了一种高效且相对安全的治疗选择,极大地改善了患者的生存质量和预后。
拉罗替尼仿制药已在孟加拉和老挝上市,有孟加拉齐斯卡制药的Tractoni,孟加拉耀品国际的LOTENIB和孟加拉珠峰制药的LARONIB。老挝有卢修斯制药的LuciLaro和老挝东盟制药的Larotreni。仿制药为不富裕的国家和家庭提供了选择。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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