急性髓系白血病（AML）是一种起源于髓系造血干/祖细胞的恶性肿瘤，病情进展迅速，治疗难度大。其中，FLT3基因突变在AML患者中较为常见，会导致患者预后不良。吉列替尼（Gilteritinib）作为一种靶向治疗药物，通过精准作用机制，为FLT3突变阳性的AML患者带来了生存突破。

　　FLT3基因编码的FLT3蛋白是一种受体酪氨酸激酶，在造血细胞的增殖、分化和存活中发挥重要作用。当FLT3基因发生突变，如内部串联重复（ITD）突变或酪氨酸激酶结构域（TKD）突变时，FLT3蛋白会持续激活，促使白血病细胞异常增殖和存活。吉列替尼是一种强效、高选择性的FLT3和AXL双重抑制剂，它能够与突变的FLT3蛋白特异性结合，抑制其酪氨酸激酶活性，阻断下游信号传导通路，如JAK-STAT、PI3K-AKT-mTOR等，从而抑制白血病细胞的增殖，诱导其凋亡，同时还能克服因AXL信号激活导致的耐药问题，提升治疗效果。

　　吉列替尼主要适用于携带FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）或FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。这些患者经过传统化疗后，病情容易复发，或者对治疗不敏感，预后较差。吉列替尼的出现，为这部分患者提供了新的治疗选择。

　　使用吉列替尼治疗时，患者可能会出现多种不良反应，常见的包括血液学毒性（如贫血、中性粒细胞减少、血小板减少）、肝毒性、心电图QT间期延长、高胆红素血症、肌肉骨骼疼痛等。因此，在治疗前和治疗期间，需定期监测血常规、肝功能、心电图等指标。对于有长QT综合征、低钾血症、低镁血症等基础疾病的患者，使用时需谨慎。同时，吉列替尼可能与其他药物发生相互作用，如CYP3A4底物、抑制剂或诱导剂等，患者在使用其他药物前，应告知医生正在服用吉列替尼，避免潜在的药物相互作用风险。

　　吉列替尼凭借其精准的靶向治疗机制、明确的适用范围和良好的临床效果，为FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者带来了新的希望。随着医学研究的不断发展，未来有望进一步优化治疗方案，让更多患者受益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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