恩曲替尼（Entrectinib）的问世，为携带NTRK或ROS1基因融合的实体瘤患者带来了颠覆性的治疗选择。

　　恩曲替尼的核心价值在于其双靶点设计——同时抑制NTRK1/2/3与ROS1基因融合。这类基因突变虽在整体肿瘤人群中占比不足1%，却是部分罕见肿瘤（如先天性中胚层肾瘤）及特定NSCLC的“致命引擎”。药物通过阻断融合蛋白的异常信号传导，实现精准抗肿瘤效应。尤其值得关注的是其“入脑能力”，临床证实可延缓脑转移进展，对基线无脑转移的ROS1患者，12个月后颅内转移发生率仅1%。

　　适应症涵盖两大方向：NTRK融合阳性的实体瘤（包括成人与儿童）及ROS1阳性NSCLC。在NTRK领域，其ORR达57.4%，中位PFS 11.2个月，且对胰腺癌、胆管癌等难治性癌种亦有效；在ROS1阳性NSCLC中，ORR高达77%，中位DOR超24个月，颅内病灶控制率55%，显著优于一代药物克唑替尼。儿童患者数据更凸显其人道价值——例如婴儿纤维肉瘤患者经治疗，88%实现肿瘤缩小，中位DOR达24个月。

　　推荐剂量为每日600mg，整粒吞服，漏服超过12小时无需补服。需注意：①用药前必查肝功能，治疗期间定期监测（每4周一次）；②避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）或葡萄柚汁同服，必要时剂量减半；③特殊人群（孕妇、严重肝病患者）禁用，老年人需调整剂量。常见副作用包括味觉障碍、乏力、高尿酸血症等，多数可通过对症处理缓解，但严重神经毒性或心脏事件需立即就医。

　　一位62岁ROS1阳性肺癌患者，经恩曲替尼治疗6个月，肿瘤缩小80%，原本预期的生存期从6个月延长至超3年，且颅内病灶完全稳定。另一例儿童患者（4岁，NTRK融合型肉瘤）在传统治疗无效后，经恩曲替尼治疗12个月，肿瘤完全缓解，避免了截肢风险。这些案例展现了药物在逆转病情、延长生命及保护生活质量上的真实价值。

　　恩曲替尼不仅是基因融合患者的治疗利器，更是肿瘤医学“靶点驱动”范式的生动实践。其成功启示我们：精准医疗时代，破解基因密码方能实现“对症下药”。随着更多临床数据的积累与联合疗法探索，这一药物有望为更多罕见突变患者点亮生的希望，推动癌症治疗向更高精度迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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