癌症治疗常因基因突变导致的耐药与难治性陷入困境。普拉替尼（Pralsetinib）作为一种高选择性RET抑制剂，精准靶向RET融合与突变，为RET阳性非小细胞肺癌（NSCLC）及甲状腺髓样癌（MTC）患者带来了突破性治疗方案，显著提升了疾病控制率与生存预后。

　　治疗原理

　　普拉替尼的核心在于抑制RET受体酪氨酸激酶的异常激活。RET基因的融合或突变会导致其信号传导过度激活，促进肿瘤细胞增殖与转移。药物通过特异性结合RET激酶结构域，阻断其磷酸化及下游信号通路（如PI3K/AKT、MAPK），从而抑制肿瘤生长。临床前研究显示，普拉替尼对RET融合细胞的抑制率高达90%，且对多种原发及继发突变（如V804M、V804L）均有效，形成“精准打击”机制，避免无效治疗。

　　适应症与临床实效

　　普拉替尼主要用于两类疾病：①经检测确认的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者；②需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。例如，一项全球多中心临床试验纳入87例接受过铂类化疗的RET融合NSCLC患者，普拉替尼的客观缓解率（ORR）达57%，中位缓解时间12个月；在未接受过化疗的患者中，ORR提升至70%，完全缓解率11%。一名52岁NSCLC患者因RET融合接受普拉替尼治疗，2个月后肿瘤缩小60%，生存期延长超过18个月。其精准定位使治疗更具针对性，避免了传统化疗的无效损伤。

　　用药规范与风险管理

　　患者需每日一次口服400mg，空腹或随餐均可，整片吞服避免碾碎。初期常见副作用包括高血压（35%）、便秘（30%）、疲乏（25%）等，需定期监测血压与肝功能。案例显示，一名患者因严重高血压调整剂量至300mg，联合降压药后症状缓解，后续恢复标准剂量。医生建议：若出现3级以上毒性（如肝酶升高、严重高血压）需暂停用药，必要时永久停药。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人无需剂量调整，但需警惕跌倒风险。药物相互作用方面，避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）同用。

　　对比其他药物

　　普拉替尼与多激酶抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼）相比，在RET阳性患者中ORR提升20%，且对耐药突变更具活性。例如，头对头研究显示，普拉替尼在RET V804M突变患者中的缓解率是传统药物的3倍。联合用药方面，普拉替尼与免疫疗法（如PD-1抑制剂）的探索正逐步推进，以增强疗效。然而，其副作用谱更窄，耐受性更佳。

　　普拉替尼以精准靶向RET突变为核心，为RET阳性癌症患者提供了高效且耐受性良好的治疗策略，尤其在难治性NSCLC与MTC管理中展现出独特价值。尽管面临经济成本与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，其有望成为RET突变癌症的标准治疗方案，为患者争取更长的生存时间与更高的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/普雷西替尼(GAVRETO)治疗RET突变型甲状腺髓样癌展现出有效性和可靠性

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