急性髓性白血病（AML）作为高度异质性的血液肿瘤，其治疗常因基因突变导致的耐药性与难治性陷入困境。恩西地平（Enasidenib）作为一种新型口服IDH2抑制剂，通过精准抑制IDH2突变酶的异常活性，不仅有效逆转肿瘤分化阻滞，更在提升患者生存时间与生活质量方面展现出突破性疗效，成为该领域的重要治疗选择。

　　恩西地平的核心在于突破IDH2突变导致的肿瘤驱动问题。其通过选择性结合IDH2突变体，抑制其催化生成2-HG，恢复细胞正常代谢与分化。临床前研究显示，其对IDH2 R140Q突变细胞的抑制率高达98%，且对耐药突变体（如R172K）同样有效，形成“精准打击”机制，避免无效治疗。

　　恩西地平主要用于经检测确认的IDH2突变复发或难治性AML成人患者，尤其是无法耐受化疗或移植的群体。例如，一项全球多中心试验纳入此类患者，恩西地平的ORR达40.3%，中位缓解持续时间（DOR）8.2个月，OS 9.3个月。实际案例中，一名70岁患者因骨髓移植后复发接受恩西地平，5个月后骨髓缓解，生存期延长至20个月。其适应症精准定位使治疗更具针对性，避免了无效治疗的资源损耗。

　　患者需每日一次口服100mg，整片吞服，可随餐或空腹。初期常见副作用包括分化综合征（需早期识别与干预）、恶心（60%）、疲劳（45%）等，需定期监测血象与电解质。案例显示，一名患者因严重DS反应暂停用药，经激素与利尿治疗后恢复剂量，后续通过预防性用药降低风险。医生建议：若出现3级以上毒性（如严重肝损伤、高钾血症）需立即停药，必要时永久终止。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人需警惕跌倒。

　　恩西地平以精准靶向IDH2为核心，为IDH2突变AML患者提供了突破性治疗策略，尤其在耐药与老年群体中展现出不可替代的价值。尽管面临经济与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，其有望成为IDH2突变AML的标准治疗方案，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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