急性髓系白血病（AML）作为恶性血液肿瘤，其治疗常因基因突变导致的耐药性陷入困境。吉瑞替尼（Gilteritinib）作为一种首创的FLT3抑制剂，通过精准靶向FLT3基因突变，为复发或难治性FLT3突变阳性AML患者提供了突破性治疗方案，显著延长生存期并改善生活质量，成为该领域的重要治疗选择。

　　治疗原理

　　吉瑞替尼的核心在于解决FLT3基因突变导致的肿瘤驱动问题。FLT3突变（包括ITD和TKD亚型）使酪氨酸激酶持续激活，促进白血病细胞增殖与抗药性。药物通过特异性抑制FLT3激酶活性，阻断其下游信号传导（如PI3K/AKT、ERK/MAPK），从而抑制白血病细胞生长。临床前研究显示，其对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变的抑制活性均显著高于野生型FLT3，形成“精准打击”机制。

　　适应症与临床实效

　　吉瑞替尼主要适用于复发或难治性FLT3突变阳性（ITD或TKD亚型）的AML成人患者，在既往接受至少一线系统性治疗后疾病进展者。例如，关键临床试验ADMIRAL数据显示，吉瑞替尼治疗组的中位总生存期（OS）达9.6个月，较化疗组延长4个月，客观缓解率（ORR）34%。实际案例中，一名55岁患者因化疗失败且FLT3-ITD突变阳性，接受吉瑞替尼后骨髓原始细胞比例从80%降至5%，生存期延长至14个月。其精准定位使治疗更具针对性，避免了无效治疗。

　　用药规范与风险管理

　　患者需每日一次口服120mg，整片吞服，可随餐或空腹。常见副作用包括疲劳（68%）、恶心（45%）、发热（30%）等，需定期监测心电图与血液学指标。案例显示，一名患者因严重QTc间期延长暂停用药，经剂量调整至80mg并联合抗心律失常药后恢复治疗。医生建议：若出现3级以上毒性（如骨髓抑制、肝损伤）需立即调整剂量，特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人无需剂量调整，但需警惕药物相互作用。

　　对比其他药物

　　吉瑞替尼与化疗（如阿糖胞苷+蒽环类）在FLT3突变AML中的对比显示，其OS延长4个月（9.6个月vs 5.6个月），且耐受性更佳。相较于其他FLT3抑制剂如Midostaurin，其对ITD和TKD亚型均有效，而Midostaurin仅针对ITD。联合用药方面，吉瑞替尼与阿扎胞苷的探索显示，中位OS延长至18个月，但需平衡骨髓抑制风险。

　　吉瑞替尼以精准靶向FLT3突变为核心，为复发难治性AML患者提供了突破性治疗策略，尤其在耐药与老年群体中展现出独特价值。尽管面临经济成本与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，其有望成为FLT3突变AML的标准治疗方案，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)精准地作用于致病靶点有效抑制白血病细胞的生长

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