沃拉西地尼是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制围绕肿瘤微环境调控展开。通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）家族，可阻断肿瘤新生血管生成信号，切断营养供应；同时抑制血小板衍生生长因子受体（PDGFR）家族，干扰肿瘤细胞增殖、迁移及微环境重塑。这种双重作用实现对肿瘤进展的精准遏制，尤其针对携带IDH1/IDH2突变的低级别胶质瘤具有特异性疗效。
沃拉西地尼获批用于已接受手术（活检、部分或全切除）的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，适用人群为携带IDH1或IDH2易感突变的成人及12岁以上儿童。在关键临床试验中，接受治疗的患者中位无进展生存期（PFS）较安慰剂组显著延长，且生活质量评估显示多数患者可维持正常生活状态。典型案例显示，45岁IDH1突变星形细胞瘤患者经治疗后，肿瘤无进展时间达到预期的2倍，验证了其延缓疾病进展的临床价值。
常见不良反应包括疲劳、消化道症状（恶心、呕吐、腹泻）及高血压、蛋白尿等。严重时可能出现肝肾功能损害，需定期监测肝酶、肌酐等指标。出现持续性高血压需及时干预，消化道反应可通过饮食调整（清淡易消化饮食）缓解。特殊人群中，孕期患者禁用，治疗期间需采取有效避孕措施。老年患者及肝肾功能不全者需谨慎用药，必要时调整剂量。
沃拉西地尼通过精准靶向机制为特定胶质瘤患者提供了新选择，规范用药与密切监测是实现疗效最大化、风险最小化的关键。临床实践证实，其在延缓疾病进展的同时，能较好保留患者生活质量，成为低级别突变型胶质瘤治疗的重要手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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