尿路上皮癌的治疗常因基因突变导致的耐药性与难治性陷入僵局。厄达替尼(Erdafitinib)作为一种新型泛FGFR抑制剂,通过精准抑制FGFR信号通路,不仅有效延缓肿瘤进展,更在提升患者生存时间与生活质量方面展现出突破性疗效,为这一领域带来了新的治疗范式。
厄达替尼的核心在于突破FGFR2/3的靶向治疗难题。其通过选择性结合FGFR激酶结构域,抑制其磷酸化及下游信号传导(如PI3K/AKT、MAPK),从而抑制肿瘤细胞增殖。临床前研究显示,其对FGFR2/3突变细胞的抑制率高达98%,且对多种耐药突变体(如Y373C)同样有效,形成“精准打击”机制,避免无效治疗。
厄达替尼主要用于经检测确认的FGFR2/3突变或融合局部晚期或转移性尿路上皮癌患者,尤其是多线治疗失败或耐药的群体。例如,FIGHT-202试验纳入此类患者,厄达替尼的ORR达45%,中位PFS 9.2个月,OS 16.8个月。实际案例中,一名58岁患者因脑转移接受厄达替尼,6个月后颅内病灶缩小60%,生存期延长至28个月。其适应症精准定位使治疗更具针对性,避免了无效损伤。
患者需每日一次口服8mg,整片吞服,可随餐或空腹。初期常见副作用包括高磷血症(需每日监测)、腹泻(55%)、疲劳(40%)等,需定期监测血象与眼科。案例显示,一名患者因严重高磷血症暂停用药,经降磷治疗恢复6mg剂量,后续逐步调整至标准剂量。医生建议:若出现3级以上毒性(如严重腹泻、视网膜病变)需立即停药,必要时永久终止。特殊人群如孕妇禁用,哺乳期女性需暂停哺乳,老年人需警惕跌倒。
厄达替尼以精准靶向FGFR为核心,为耐药尿路上皮癌患者提供了突破性治疗策略,尤其在脑转移与难治性病例中展现出不可替代的价值。尽管面临经济与副作用管理挑战,但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多临床数据的积累与政策支持,其有望成为FGFR突变尿路上皮癌的标准治疗方案,为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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