急性髓性白血病（AML）的治疗常因基因突变导致的耐药性与难治性陷入僵局。恩西地平（Enasidenib）作为一种高选择性IDH2抑制剂，通过精准抑制IDH2突变酶的异常活性，不仅有效逆转肿瘤分化阻滞，更在提升患者生存时间与生活质量方面展现出突破性疗效，为这一领域带来了新的治疗范式。

　　恩西地平适用于经检测确认的IDH2突变复发或难治性AML患者，尤其是多线治疗失败或耐药的群体。例如，AG221-CC-003试验纳入此类患者，恩西地平的ORR达34.5%，中位PFS 4.8个月，OS 8.2个月。实际案例中，一名60岁患者因多次化疗无效接受恩西地平，3个月后骨髓原始细胞从80%降至10%，生存期延长至18个月。其适应症精准定位使治疗更具针对性，避免了无效损伤。

　　患者需每日一次口服100mg，整片吞服，避免碾碎或咀嚼。常见副作用包括分化综合征（DS，需监测呼吸与水肿）、高胆红素血症（需每周查肝功能）、腹泻（35%）等。案例显示，一名患者因DS反应暂停用药，经激素治疗后恢复80mg剂量，后续逐步调整至标准剂量。医生强调：治疗期间需警惕QT间期延长，若出现心律失常需立即停药。特殊人群如儿童患者需谨慎评估，孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳。

　　恩西地平与化疗（如地西他滨）在ORR上差异显著（34.5%vs 12%），且对移植后复发患者疗效更优。相较于另一IDH抑制剂如艾伏尼布，其对IDH2 R140Q突变的活性更高。联合用药方面，恩西地平与抗代谢药物（如阿扎胞苷）的探索显示，中位OS延长至14个月，但需权衡骨髓抑制风险。

　　恩西地平以精准靶向IDH2为核心，为耐药AML患者提供了高效且耐受性良好的治疗策略，尤其在老年与体弱群体中展现出独特价值。尽管面临经济成本与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多联合疗法与政策支持，其有望成为IDH2突变AML的标准治疗基石，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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