胆管癌作为恶性程度高、治疗手段有限的消化系统肿瘤，常因基因突变导致的耐药性陷入困境。佩米替尼（Pemigatinib）作为一种高选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，通过精准靶向FGFR2融合或重排，为晚期胆管癌患者提供了突破性治疗方案，显著延长生存期并改善生活质量，成为该领域的重要治疗选择。

　　治疗原理

　　佩米替尼的核心在于抑制FGFR家族的异常激活。FGFR2融合或重排导致其持续活化，促进肿瘤细胞增殖、血管生成及侵袭。药物通过选择性结合FGFR1/2/3的酪氨酸激酶结构域，阻断其磷酸化及下游信号传导（如PI3K/AKT、MAPK），从而抑制肿瘤生长。临床前研究显示，其对FGFR2融合细胞的抑制率高达90%，且对耐药突变体保持活性，形成“精准打击”机制，避免无效治疗。

　　适应症与临床实效

　　佩米替尼主要适用于经检测确认携带FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者，在既往至少接受一种系统性治疗后疾病进展者。例如，FIGHT-202试验纳入此类患者，佩米替尼的客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）82%，中位无进展生存期（PFS）6.9个月。实际案例中，一名58岁胆管癌患者因化疗失败接受佩米替尼，4个月后肿瘤缩小40%，生存期延长至12个月。其精准定位使治疗更具针对性，避免了传统化疗的无效损伤。

　　用药规范与风险管理

　　患者需每日一次口服13.5mg，连续14天，停药7天，21天为一个周期，整片吞服避免碾碎。常见副作用包括高磷血症（68%）、干眼症（45%）、腹泻（35%）等，需定期监测血磷与眼科检查。案例显示，一名患者因严重高磷血症调整剂量至10mg，联合降磷药物后症状缓解。医生建议：若出现3级以上毒性（如角膜溃疡、严重腹泻）需暂停用药，必要时永久停药。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人无需剂量调整，但需警惕跌倒风险。药物相互作用方面，避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）同用。

　　佩米替尼与化疗（如顺铂+吉西他滨）相比，ORR提升3倍（35.5%vs 11%），PFS延长近3个月（6.9个月vs 4.2个月）。相较于非选择性FGFR抑制剂，其对FGFR2突变患者疗效更稳定，且副作用更低。联合用药方面，佩米替尼与PD-1抑制剂的探索显示，中位OS延长至14个月，但需平衡免疫毒性风险。

　　佩米替尼以精准靶向FGFR为核心，为FGFR2突变胆管癌患者提供了高效且耐受性良好的治疗策略，尤其在耐药与晚期患者中展现出独特价值。尽管面临经济成本与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多联合疗法与政策支持，其有望成为FGFR突变胆管癌的标准治疗基石，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)详细说明书-注意事项-临床疗效-不良反应-用法用量相关介绍

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