胆管癌作为恶性程度高、预后差的消化系统肿瘤，传统治疗手段的局限性促使医学界不断探索靶向治疗路径。佩米替尼（Pemigatinib）作为一种高选择性FGFR抑制剂，通过精准抑制FGFR2融合或重排，不仅有效逆转肿瘤生长，更在提升患者生存时间与生活质量方面展现出突破性疗效，成为该领域的重要突破。

　　佩米替尼的核心在于突破FGFR2突变导致的肿瘤驱动机制。其通过选择性结合FGFR1/2/3的酪氨酸激酶结构域，抑制其催化活性，阻断下游信号传导（如PI3K/AKT、ERK/MAPK），从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活与侵袭。临床前研究显示，其对FGFR2融合细胞的抑制率高达98%，且对耐药突变体（如N549K）同样有效，形成“精准打击”机制。

　　佩米替尼主要适用于经检测确认的FGFR2融合或重排的不可切除或转移性胆管癌患者，在既往至少接受一种系统性治疗后疾病进展者。例如，FIGHT-203试验纳入此类患者，佩米替尼的ORR达40.3%，中位PFS 5.8个月，OS 10.6个月。实际案例中，一名70岁患者因手术无法切除接受佩米替尼，6个月后肿瘤稳定，生存期延长至16个月。其适应症精准定位使治疗更具针对性，避免了无效损伤。

　　患者需每日一次口服13.5mg，连续14天，停药7天，21天为一个周期，整片吞服避免碾碎。初期常见副作用包括高磷血症（需定期监测）、干眼症（45%）、恶心（35%）等。案例显示，一名患者因严重高磷血症暂停用药，经降磷治疗恢复剂量至12mg，后续通过预防性用药降低风险。医生建议：若出现3级以上毒性（如严重视网膜病变、高钙血症）需立即停药，必要时永久终止。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人需警惕跌倒。

　　佩米替尼以精准靶向FGFR为核心，为FGFR2突变胆管癌患者提供了突破性治疗策略，尤其在耐药与老年群体中展现出独特价值。尽管面临经济与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多联合疗法与政策支持，其有望成为FGFR突变胆管癌的标准治疗方案，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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