在罕见病治疗领域，艾可瑞妥单抗作为一种生物制剂，为特定疾病患者带来了突破性的治疗选择，其独特的作用机制和明确的疗效使其成为医学实践中的重要药物。
艾可瑞妥单抗是一种单克隆抗体，其核心治疗原理在于靶向抑制人体补体系统的异常激活。正常情况下，补体系统是免疫系统的“防御部队”，能清除病原体和受损细胞；但在部分疾病中，补体系统会过度激活，转而攻击自身组织，引发一系列病理损伤。
该药物通过与补体系统中的关键蛋白特异性结合，阻断补体级联反应的激活过程，从根源上减少自身组织的破坏，从而缓解疾病症状、延缓病程进展。这种高度靶向性使其区别于传统药物，能在发挥治疗作用的同时减少对正常生理功能的干扰。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的造血干细胞克隆性疾病，患者红细胞膜存在先天缺陷，对补体异常敏感。发病时，补体系统激活会导致红细胞大量破坏，表现为血红蛋白尿（尿液呈浓茶色或酱油色）、贫血、黄疸、乏力等症状。艾可瑞妥单抗可通过抑制补体激活，减少红细胞破坏，显著改善患者的贫血状态和生活质量。
以微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤为主要特征，其发病与补体系统的异常激活直接相关。患者会出现血尿、蛋白尿、少尿或无尿等肾功能损害表现，同时伴随贫血、皮肤瘀斑等全身症状。该药物能有效抑制补体过度激活，减轻肾脏等器官的损伤，改善肾功能和全身状况。
艾可瑞妥单抗为特定罕见病患者提供了有效的治疗选择，但需在专业医疗团队指导下规范使用，以确保疗效和安全，为患者的健康保驾护航。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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