维莫德吉（Vismodegib/Erivedge）作为Hedgehog信号通路抑制剂，不仅革新了基底细胞癌（BCC）的治疗，亦在髓母细胞瘤等罕见肿瘤中展现潜力。

　　维莫德吉的核心在于抑制Hedgehog通路的SMO蛋白，这一通路在多种肿瘤中异常激活。在基底细胞癌中，其抑制肿瘤生长；在髓母细胞瘤（尤其是SHH活化型），其阻断致癌信号传导。例如，临床研究表明，约30%的髓母细胞瘤患者存在SHH通路突变，对维莫德吉敏感。

　　适应症明确：治疗局部晚期或转移性BCC，以及特定髓母细胞瘤（需SHH突变）。用药方法为口服150mg每日一次，儿童剂量依体重调整。需注意：妊娠禁用（致胎儿畸形），哺乳期暂停；骨骼未成熟患者慎用；常见副作用包括肌肉痛、味觉丧失、脱发，需定期监测心电图（警惕心律失常）。

　　在BCC中，维莫德吉的ORR虽略低于索立德吉，但其长期疾病控制能力稳定。髓母细胞瘤方面，针对SHH突变患者的研究显示，约25%的患者肿瘤缩小或稳定。市场方面，原研药价格昂贵，但仿制药（东南亚地区约6000元）显著提升可及性，尤其在资源有限地区。

　　需特别警惕：髓母细胞瘤儿童患者需监测骨骼发育；避免与抗癫痫药（如苯妥英钠）联用（降低药效）；副作用管理中，严重肌肉痉挛可使用镁剂缓解。例如，某患者因未告知使用利福平导致治疗失败，经调整方案后疗效恢复。规范用药与动态监测是跨病种治疗成功的关键。

　　维莫德吉以跨肿瘤类型的Hedgehog靶向机制，在基底细胞癌与髓母细胞瘤中展现了独特价值。尽管价格与副作用仍是挑战，但其精准治疗模式为患者提供了新的生存机会，尤其在传统疗法无效的难治性病例中。未来，随着更多临床数据的积累与仿制药普及，其应用前景将更加广阔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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