维利瑞（Belzutifan）作为一款革命性的HIF-2α抑制剂，正在以精准代谢调控机制颠覆希佩尔-林道综合征（VHL）相关肿瘤的治疗模式。其通过特异性阻断肿瘤缺氧适应通路，抑制血管生成与细胞增殖，为无法手术或传统治疗无效的患者提供了新的生存机会，成为罕见肿瘤领域的重要突破。

　　治疗原理基于对肿瘤“缺氧适应”的干预。VHL基因突变导致HIF-2α蛋白异常稳定，促使肿瘤在低氧环境中存活并增殖。维利瑞通过高选择性结合HIF-2α，阻止其与转录共激活因子结合，从而抑制下游促癌基因（如VEGF、PDGF等）的表达。这一机制不仅抑制肿瘤血管生成，还干扰其代谢重编程，诱导肿瘤细胞凋亡。与传统化疗或免疫疗法不同，维利瑞直接针对VHL病的核心致病机制，实现“根源治疗”。

　　适应症精准聚焦VHL患者：适用于需要治疗但无需立即手术的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤。此外，在晚期肾癌中，维利瑞为经PD-1/PD-L1抑制剂与VEGF抑制剂治疗失败的患者提供了挽救治疗选择。其应用覆盖VHL病最常见的肿瘤类型，填补了既往治疗空白，尤其适用于多病灶或高风险患者。

　　使用方法简便且需严格遵循：每日一次120mg口服，可随餐服用以提升耐受性，药片需整片吞服避免掰开或咀嚼。治疗初期需监测血象与肝肾功能，常见副作用包括贫血（发生率约40%）、疲劳、肌酐升高及头痛，多数为轻中度，可通过剂量调整或支持治疗缓解。特殊人群如妊娠期女性禁用，哺乳期需停止哺乳，有生育能力者需避孕，因药物可能影响胎儿发育及激素避孕效果。

　　维利瑞的问世不仅改变了VHL肿瘤的治疗范式，更推动了精准医学在罕见病领域的发展。其高效、耐受性良好且口服便利的特点，正逐步成为VHL患者的标准治疗方案，为患者带来更长的生存时间与更好的治疗体验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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