血液肿瘤治疗中，化疗耐药与副作用大是长期困扰临床的难题。伐美妥司他（Valemetostat）作为首款EZH2抑制剂，通过干预表观遗传调控机制，不仅抑制肿瘤增殖，更在应对耐药性与降低毒性方面展现独特优势。其精准的靶向作用与良好的耐受性，正逐步改变部分难治性白血病和淋巴瘤的治疗格局。

　　伐美妥司他的作用机制聚焦于表观遗传学层面。EZH2酶通过调控染色质结构，影响基因表达，其异常激活是某些血液肿瘤的关键驱动因素。药物通过选择性抑制EZH2，逆转肿瘤细胞的异常表观遗传修饰，恢复抑癌基因表达，从而抑制增殖、促进细胞凋亡。这种“基因调控”式治疗，不仅直接打击肿瘤，还能减少耐药性产生的风险，为患者提供长期获益的可能。

　　药物主要适用于两类患者：①EZH2突变阳性的成人急性髓系白血病（AML）和混合系列白血病（MLL）；②复发或难治性淋巴瘤，包括辅助性大细胞性淋巴瘤（FL）和转化的淋巴细胞淋巴瘤（DLBCL）。这类患者通常因化疗耐药或无法耐受高强度治疗而陷入困境，伐美妥司他的靶向性为其提供了新的治疗窗口，尤其是当其他疗法失效时。

　　伐美妥司他为口服给药，推荐初始剂量200mg/日，空腹服用。治疗周期依患者反应而定，需定期评估疗效与毒性。若出现严重血液学毒性（如中性粒细胞减少、血小板减少）或非血液学毒性（如≥3级胃肠道反应），需按阶梯式减量：首次减少至150mg，若再次不耐受则降至100mg，最终至50mg停药。治疗期间需密切监测血象，必要时暂停用药或联合支持治疗，确保患者耐受性。

　　伐美妥司他作为血液肿瘤领域的创新药物，通过靶向表观遗传调控，为耐药患者提供了新的生存机会。其精准、低毒的特点，正推动癌症治疗从“一刀切”向个体化方向转变。随着更多临床数据的积累与治疗方案的完善，这一药物有望成为血液肿瘤治疗的标准选择之一，为患者带来更多希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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