随着肿瘤精准医学的进展，针对特定基因突变的靶向治疗成为攻克难治性癌症的关键。厄达替尼（Balversa/Erdafitinib）不仅作为尿路上皮癌的突破性疗法，其针对FGFR突变的跨癌种潜力亦在多领域崭露头角。

　　厄达替尼的作用机制基于对FGFR家族（FGFR1-4）的特异性抑制。FGFR突变常见于尿路上皮癌（如FGFR3）、胆管癌（FGFR2融合）、肺癌（FGFR1扩增）等，其异常激活可驱动肿瘤恶性进程。厄达替尼通过可逆性结合激酶ATP位点，阻断信号传导，从而抑制细胞增殖与转移。这一机制使其具备“一药治多癌”的潜力，尤其在罕见突变亚型中展现独特价值。

　　适用症状：从尿路上皮癌到多实体瘤的扩展

　　当前获批适应症：局部晚期或转移性尿路上皮癌（需FGFR2/3突变或融合）。胆管癌：针对FGFR2融合患者，厄达替尼在早期试验中显示ORR 27.3%，中位疗效维持11.4个月；肺癌：非小细胞肺癌（NSCLC）中FGFR1扩增或重排患者的潜在治疗选择。其他实体瘤：胃癌、食管癌、多发性骨髓瘤等，基于突变状态的个体化治疗正在研究中。未来或通过泛癌种基因检测，拓展至更多罕见突变场景。

　　使用方法：标准化剂量与动态毒性管理

　　用药规范：每日一次8mg口服起步，达标后增至9mg，需空腹或随餐服用。需定期检测：

　　1.血磷（每2-4周）：高磷血症是常见副作用，需通过饮食调整或药物干预控制；

　　2.眼部检查（每月）：监测干眼、角膜炎等，必要时使用人工泪液或暂停用药；

　　3.肝肾功能（每周期）：预防代谢异常导致的毒性累积。

　　剂量调整策略：若出现3级及以上不良反应，逐步减量至6mg、4mg，严重事件则永久停药。

　　功能药效

　　尿路上皮癌：ORR 40%（BLC2001），中位PFS 5.5个月，免疫治疗失败者ORR 59%；

　　胆管癌：ORR 27.3%（I期试验），疗效维持中位时间11.4个月；

　　肺癌亚组：FGFR1突变NSCLC患者中，ORR达33%（早期研究）。

　　其“跨癌种响应”打破了传统治疗按瘤种用药的局限，为罕见突变患者提供了标准化方案。

　　实际案例

　　某胆管癌患者，确诊时存在FGFR2融合且肿瘤广泛转移，经多线治疗失败后，厄达替尼治疗使肿瘤缩小60%，生存期延长至28个月，避免了肝移植等待期间的恶化。另一肺癌患者，携带FGFR1扩增突变，传统化疗无效，厄达替尼使病灶稳定18个月，生活质量显著提升。此类案例验证了其“靶点优先”治疗策略的可行性。

　　与其他药品的对比

　　对比泛FGFR抑制剂：与同类药物（如Infigratinib）相比，厄达替尼具备更成熟的循证数据及获批适应症；

　　对比化疗：在FGFR突变患者中，厄达替尼ORR（40%）显著优于化疗（约15-20%），且耐受性更佳；

　　对比免疫疗法：在PD-1耐药人群中仍保持高响应（59%），提示可作为后线补充策略。

　　厄达替尼以FGFR靶向为核心，不仅解决了尿路上皮癌的治疗困境，更通过跨癌种探索为罕见突变患者提供了“靶点优先”的治疗路径。其高效缓解、可管理副作用及潜在的联合治疗前景，标志着精准医学从单一癌种向泛肿瘤领域的突破。未来，随着更多突变亚型的验证，厄达替尼或成为罕见肿瘤患者的重要治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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