急性髓系白血病（AML）是血液系统恶性肿瘤中的“急重症”，而FLT3基因突变更是其预后不良的关键因素。适加坦（Gilteritinib）作为一款针对FLT3突变的靶向药物，以其精准的治疗机制和显著的疗效，为复发或难治性AML患者带来了新的希望。

　　适加坦的核心机制在于特异性抑制FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的活性。FLT3突变（包括FLT3-ITD和FLT3-TKD两种类型）在约30%的AML患者中存在，导致白血病细胞异常增殖和存活。适加坦通过阻断FLT3酪氨酸激酶的信号传导，切断癌细胞的“生长引擎”，从而抑制其增殖、扩散和存活。这种“精准打击”模式使其对FLT3突变阳性患者具有高度针对性，减少了对正常细胞的损伤，提升了治疗安全性。

　　适加坦的适应症明确：用于治疗经FDA批准的检测方法确认的、存在FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。此类患者通常对传统化疗反应差，生存期短，预后极差。适加坦的出现填补了这部分患者的治疗空白，尤其在化疗耐药或疾病快速进展时，成为关键的“救命药物”。需注意，其不适用于无FLT3突变的患者，使用前需通过基因检测确认突变状态。

　　适加坦为口服片剂，推荐起始剂量为每日一次120毫克，可随餐或空腹服用。用药时需整片吞服，避免压碎或咀嚼，以确保药物稳定释放。治疗期间需至少持续6个月，即使初期响应缓慢也不要轻易停药，因部分患者可能在数月后显现显著疗效。若出现漏服，应在当天尽快补服，但需与下一次剂量间隔至少12小时。医生会根据患者的耐受性和疗效动态调整剂量，并定期监测血象、肝肾功能和心电图，预防严重副作用。

　　临床数据证实，适加坦显著提升了FLT3突变AML患者的生存率。例如，在ADMIRAL研究中，适加坦治疗组的中位总生存期较传统化疗组延长了数月，且缓解率更高。其副作用相对可控，常见不良反应包括疲劳、恶心、肌肉痛等，多为轻中度，严重副作用如肝损伤或心律失常需密切监测。与传统化疗相比，适加坦的靶向性降低了骨髓抑制等毒性，使患者生活质量改善；与其他FLT3抑制剂（如米哚妥林）相比，其同时覆盖ITD和TKD突变，适用范围更广。

　　某65岁男性患者因FLT3-ITD突变阳性AML复发，化疗无效后接受适加坦治疗。初期仅轻微疲劳和恶心，3个月后骨髓检查显示白血病细胞减少50%，6个月后完全缓解，生存期延长至2年以上。另一案例中，患者因FLT3-TKD突变导致难治性AML，在适加坦联合低剂量化疗的方案下，病情稳定，副作用通过调整剂量和辅助药物得以控制。这些案例展现了适加坦在真实世界中的疗效和灵活性。

　　对比其他治疗：①传统化疗：疗效差且毒性高，尤其对老年或体能弱患者不耐受；②其他靶向药（如索拉非尼）：部分抑制FLT3但效果有限；③造血干细胞移植：风险高且需严格条件。适加坦的优势在于精准靶向、口服便捷、生存期延长，尤其适用于无法耐受移植或化疗耐药的患者。联合用药方面，其与低强度化疗或免疫疗法的组合正在研究中，有望进一步提升疗效。

　　适加坦作为FLT3突变AML的靶向“尖兵”，以精准机制和临床数据验证了其不可替代的价值。其不仅延长了患者生存时间，更通过口服给药和可控副作用，重塑了难治性白血病的治疗模式。未来，随着更多联合治疗方案的探索和药物优化，适加坦或将进一步改善AML患者的预后，为更多生命点燃希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/适加坦(LuciGil/XOSPATA)在白血病患者的临床应用中展现出卓越的治疗潜力和安全性

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