随着肿瘤治疗进入精准医疗时代，靶向特定基因突变的药物成为攻克癌症的重要武器。普吉华（通用名：普拉替尼）作为国内首个获批的高选择性RET抑制剂，以其独特的作用机制和显著的疗效，为非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺癌患者开辟了新的治疗路径。

　　治疗原理

　　普吉华的核心作用在于抑制RET（重排转染）基因的异常活性。RET基因突变或融合常出现在多种实体瘤中，尤其在NSCLC和甲状腺癌中扮演致癌驱动角色。与传统多激酶抑制剂不同，普吉华通过高选择性地与RET激酶结合，阻断其磷酸化过程，从而抑制肿瘤细胞的增殖与转移。这种精准靶向不仅对野生型RET有效，还能抑制多种耐药突变，显著降低临床耐药风险，为患者提供更持久的治疗响应。

　　适用症状

　　普吉华主要适用于三类患者：1）既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者；2）需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人及12岁以上儿童；3）放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这一适应症范围填补了以往NSCLC仅依赖EGFR、ALK等靶点的治疗空白，为RET突变患者提供了精准治疗方案。

　　使用方法

　　普吉华的推荐剂量为每日400毫克，空腹口服（餐前1小时或餐后2小时），需整片吞服避免咀嚼或溶解。治疗期间需定期监测血压、肝功能及肺部状况，因其可能引起高血压、肝功能异常或间质性肺病等副作用。若出现严重症状（如血压骤升、呼吸困难），应立即就医。此外，避免与葡萄柚同服，并告知医生其他用药情况以防相互作用。维持每日固定服药时间，可帮助稳定血药浓度，提升疗效。

　　功能药效

　　多项临床试验验证了普吉华的疗效。例如，针对RET融合阳性NSCLC患者的ARROW研究显示，接受过铂类化疗的患者客观缓解率（ORR）达62%，中位缓解时间（mDOR）达22.3个月；而未接受过系统治疗的患者ORR高达83.3%，DCR达86.7%。相比之下，传统化疗的响应率通常低于50%，且副作用更显著。此外，普吉华在甲状腺髓样癌中的ORR亦超过50%，为缺乏有效方案的晚期患者带来生存希望。

　　对比其他药物

　　同类药物中，塞普替尼（塞尔帕替尼）同为RET抑制剂，二者适应症重叠，但存在差异：塞普替尼的IC50值更低，对RET激酶抑制更强，且耐药突变覆盖范围更广；而普吉华则以每日固定剂量、无需体重调整的使用便利性见长。临床数据显示，初治患者二者疗效相近，但塞普替尼在部分耐药场景更具优势。选择时需综合考虑患者耐受性、用药便捷性及经济因素。

　　实际案例

　　一位50岁RET融合阳性NSCLC患者，在经历铂类化疗失败后，接受普吉华治疗3个月后肿瘤缩小40%，持续用药18个月病情稳定，生活质量显著改善。另一例甲状腺髓样癌患者，因放射性碘治疗无效，改用普吉华后肿瘤完全缓解，生存期延长至3年以上。这些案例印证了普吉华在延长生存时间、减轻副作用方面的实际优势。

　　普吉华作为首个国产高选择性RET抑制剂，以其精准靶向、高效低毒的特点，已成为RET基因突变肿瘤患者的核心治疗选项。未来，随着更多临床试验数据的积累与联合用药方案的探索，其应用价值将进一步扩大。对于符合条件的患者而言，及时接受普吉华治疗，或许能改写疾病进程，重燃生命希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)在甲状腺癌治疗中展现出了可靠性和持久性

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