普吉华，作为首款在中国获批的高选择性RET抑制剂，为携带RET基因融合或突变的非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺癌患者提供了精准化的治疗选择。其通过靶向干预致癌性RET信号传导，有效抑制肿瘤增殖，显著改善患者的生存与生活质量。

　　普吉华的核心作用机制在于抑制RET受体酪氨酸激酶的活性。RET基因融合或突变可激活下游信号通路（如MAPK、PI3K/AKT），驱动肿瘤细胞异常增殖与转移。普吉华通过高亲和力结合RET激酶结构域，精准阻断其磷酸化，从而抑制信号传导，诱导肿瘤细胞凋亡。其选择性显著高于传统多激酶抑制剂，避免广泛抑制非靶点激酶，降低脱靶毒性，尤其适用于携带RET基因融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）或特定突变（如RET V804L/M）的患者。

　　普吉华的适应症涵盖三大领域：①既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者；②需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人及12岁以上儿童；③放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌（成人及儿童）。用药方案需严格遵循指南：每日一次，口服400mg，空腹服用（餐前至少1小时或餐后至少2小时）。若漏服，当天尽快补服，接近下次服药时间则跳过。需定期监测血压（因可能引起高血压）、肝功能（转氨酶升高）及间质性肺病风险（如呼吸困难、咳嗽）。妊娠或哺乳期女性需在风险评估后使用，严重肝功能不全者需调整剂量。避免与葡萄柚或强CYP3A4抑制剂（如酮康唑）同用，以防血药浓度异常。

　　临床数据显示，普吉华在RET突变肿瘤中展现出突破性疗效。例如，在ARROW研究中，RET融合阳性NSCLC患者的总缓解率（ORR）达79%，中位缓解持续时间（mDOR）未达（随访期内持续缓解），初治患者ORR高达88%。对于甲状腺癌，RET突变MTC患者的ORR为60%，放射性碘难治性融合阳性甲状腺癌的ORR达67%。相较于传统化疗或放射性碘治疗，普吉华的优势在于：精准靶向，降低非特异性毒性，耐受性更佳。例如，在铂类化疗失败的NSCLC患者中，其无进展生存期（PFS）较标准二线治疗延长近一倍，显著改善预后。

　　与其他抗肿瘤药物对比：①对RET融合NSCLC，普吉华的ORR优于多激酶抑制剂（如卡博替尼），且副作用更可控；②在甲状腺癌中，相较于放射性碘治疗，普吉华对难治性患者提供新选择；③联合用药方面，其与免疫疗法（如PD-1抑制剂）的协同研究正推进，初步数据提示可增强疗效。例如，在RET融合阳性实体瘤中，普吉华对不同突变类型均有效，而部分多激酶抑制剂仅对特定RET突变响应，凸显其广泛适用性。

　　一位52岁NSCLC患者，经基因检测确认KIF5B-RET融合，接受含铂化疗后6个月复发。启用普吉华治疗3个月后，肿瘤缩小60%，症状显著缓解；持续用药18个月，维持部分缓解状态，生活质量评分提升至80分，未出现严重不良反应。另一例放射性碘无效的甲状腺癌患者，经普吉华治疗6周后，甲状腺肿瘤缩小40%，甲状腺功能指标趋于稳定，避免了手术风险。这些案例印证了普吉华在精准治疗中的“逆转潜力”，将原本预后差的患者转化为长期生存可能。

　　普吉华的上市不仅填补了RET基因突变肿瘤的治疗空白，更标志着癌症治疗向“分子分型驱动”的精准医疗迈进。未来，随着对RET信号通路更深入的探索及联合治疗策略的优化，这一药物有望进一步拓展适应症，为更多患者提供“量身定制”的治疗方案，重塑癌症治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO)针对RET突变甲状腺髓样癌患者的安全性与耐受性

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