甲状腺癌中，约5%-10%的髓样癌（MTC）和部分乳头状癌（PTC）患者携带RET基因突变，这类突变会持续激活RET激酶，驱动肿瘤细胞增殖和侵袭。传统治疗以手术为主，但复发或转移患者对化疗不敏感，靶向治疗成为重要选择。塞尔帕替尼凭借其对RET突变的高选择性抑制，成为这类患者的“关键武器”。其作用机制与在肺癌中类似：通过抑制突变RET激酶，阻断异常信号传导，抑制肿瘤细胞生长和血管生成，同时减少对正常甲状腺组织的损伤。
该药物适用于携带RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺癌患者，包括髓样癌和部分乳头状癌。临床数据显示，塞尔帕替尼治疗RET突变MTC的客观缓解率达73%，中位PFS超过24个月，较传统靶向药物（如凡德他尼）的19个月显著延长。用法上，推荐剂量为每日两次口服160毫克，需定期监测甲状腺功能和血钙水平（因RET信号影响甲状旁腺功能）。
与免疫治疗相比，塞尔帕替尼的“精准打击”特性更适合RET突变这类明确驱动基因阳性的患者。一位65岁男性患者，确诊甲状腺髓样癌伴RET M918T突变，术后复发并出现肝转移，传统靶向药物治疗效果不佳。使用塞尔帕替尼后，肝转移灶在三个月内缩小60%，血清降钙素水平从2000pg/mL降至500pg/mL（提示肿瘤负荷显著降低），治疗期间仅出现轻度腹泻，经对症处理后缓解。塞尔帕替尼不仅控制了肿瘤进展，还为患者争取了二次手术的机会，显著改善了预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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