急性髓系白血病（AML）是造血干细胞的恶性克隆性疾病，约15%-20%患者携带IDH2基因突变。这种突变会让IDH2酶“失控”，产生大量异常代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），像“化学绊脚石”一样阻碍正常造血干细胞分化——本该成熟为白细胞的细胞，被困在未成熟阶段疯狂增殖，最终形成白血病。传统化疗对复发或难治性IDH2突变AML的缓解率仅10%-15%，患者常陷入“治疗无效-复发”的循环。恩西地平的出现，为这部分患者打开了“分化重启”的通道。其原理是精准结合突变IDH2的活性位点，阻断2-HG生成，让造血干细胞重新找回分化方向，慢慢成熟为正常白细胞，同时抑制白血病细胞增殖。这种“纠正代谢异常+诱导分化”的机制，不同于化疗的“杀细胞”，更像给失控的造血系统“拨乱反正”。

　　适用症状上，恩西地平主要用于复发或难治性IDH2突变晚期AML患者，包括化疗后复发、造血干细胞移植后复发的群体。这类患者因传统治疗失效，疾病进展快，急需针对突变根源的靶向药。使用方法是口服每日一次，推荐剂量100mg（整粒吞服），食物不影响吸收，生物利用度约60%，患者依从性高。药物经肝脏代谢，轻中度肝功能不全者无需调整剂量，中重度异常者需谨慎。

　　恩西地平功能药效的核心数据来自关键临床试验：针对复发/难治IDH2突变AML，恩西地平的客观缓解率（ORR）达40%，18%患者达到完全缓解（CR），中位总生存期（OS）11.3个月，较标准化疗的6.3个月显著延长。与一代IDH1抑制剂相比，恩西地平对IDH2突变的针对性更强，ORR高出15%；与化疗比，缓解持续时间更长，中位缓解期8.2个月。

　　临床曾收治一位65岁男性患者，确诊AML后化疗缓解，6个月复发。基因检测显示IDH2 R140Q突变，二次化疗无效，骨髓原始细胞升至35%，血小板只剩20×10^9/L。换用恩西地平4周后，血小板升至50×10^9/L，骨髓原始细胞降至5%，达到部分缓解。至今维持治疗18个月，未出现明显进展。这一案例直观体现了其对复发难治患者的逆转效果。

　　IDH2突变曾是AML治疗的“硬骨头”，恩西地平通过纠正代谢异常的独特机制，让患者重新看到缓解希望。随着联合方案探索（如与阿扎胞苷联用），未来或能进一步提升疗效，让更多“无计可施”的患者重获机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)显著延长了白血病患者的中位总生存期并且改善了整体健康状况

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