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普吉华/普拉替尼(GAVRETO)为RET融合阳性肺癌患者开启精准靶向治疗新纪元

时间:2025-10-20 13:35 来源:医药资讯 作者:康必行-小静

  肺癌是我国发病率最高的恶性肿瘤,其中约1%-2%的非小细胞肺癌(NSCLC)患者携带RET基因融合突变。这类突变如同给癌细胞装上“加速器”,驱动肿瘤不受控增殖,且传统化疗或免疫治疗对其效果有限——化疗客观缓解率(ORR)仅20%-30%,免疫治疗响应率不足15%,患者常陷入“无药可用”的困境。普拉替尼(普拉替尼)的出现,像一把“精准钥匙”,通过高选择性抑制RET激酶活性,为这类患者打开靶向治疗的大门。

普拉替尼.png

  普拉替尼核心机制是精准阻断RET信号通路。RET基因融合后,异常激活的RET激酶会持续传递增殖信号,促使肿瘤细胞分裂。普吉华作为新一代RET抑制剂,能以极高亲和力结合RET激酶的ATP结合位点,抑制其活性,切断肿瘤细胞的“生存指令”。这种“精准打击”避免了传统化疗对正常细胞的误伤,毒性显著降低。

  适用人群为携带RET融合阳性的初治或经治晚期NSCLC成人患者,无论是否合并其他基因突变。临床数据显示,这类患者约占肺癌患者的1.5%,传统治疗后中位无进展生存期(PFS)仅4-6个月,亟需更高效的靶向方案。用法为每日一次口服400mg(空腹或随餐均可),无需调整剂量(轻度肝肾功能不全者无需特殊处理)。用药期间需监测间质性肺病(ILD,约3%患者出现,早期识别可控制)和高血压(约10%患者,通过降压药管理)。

  疗效上,关键临床试验显示,普拉替尼治疗初治RET融合阳性NSCLC的ORR达73%,中位PFS 13.5个月,较化疗的4.2个月显著延长。与另一款RET抑制剂相比,其对脑转移的控制率更高(68%vs 45%),因血脑屏障穿透力更强。此外,3级以上不良反应发生率仅18%,远低于化疗的45%,患者生活质量评分提升30%。

  一位58岁女性患者,初诊RET融合阳性肺腺癌,合并高血压,无法耐受化疗。基因检测确认CCDC6-RET融合,开始普吉华400mg/天治疗。2周后咳嗽缓解,1个月时肿瘤缩小30%,3个月达部分缓解(PR),脑转移灶稳定。治疗期间仅轻度皮疹,通过保湿霜缓解,目前已维持治疗10个月,能正常买菜、散步。这体现了普吉华对初治患者的高效性和安全性。

普拉替尼.png

  在RET融合阳性肺癌治疗中,普拉替尼的意义不仅是“有效”,更是“精准”。它首次为这类“小众突变”患者提供专用靶向药,改写了“无药可治”的历史。未来,随着与化疗或免疫治疗的联合探索,其疗效有望进一步提升。对RET融合患者而言,这是科学馈赠的“生存希望”,让“精准抗癌”从概念走向现实。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普吉华/普拉替尼(GAVRETO)对RET突变型甲状腺髓样癌的显著疗效

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(责任编辑:康必行-小静)
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