儿童实体瘤（如婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾瘤）中，NTRK融合突变发生率高达10%-15%，远高于成人（约1%）。传统治疗以手术切除为主，但部分患儿因肿瘤位置特殊（如头颈部）无法完整切除，或术后复发，需长期药物干预。拉罗替尼（Vitrakvi/Larotrectinib）因低毒、高效，成为儿童NTRK融合阳性实体瘤的优选靶向药，为“小患者”提供更温和的治疗选择。

　　拉罗替尼针对儿童的安全性源于“低系统暴露”特性：儿童代谢酶活性与成人不同，拉罗替尼在儿童体内的清除率更高，相同剂量下血药浓度更低，减少对生长发育的影响。临床数据显示，儿童患者使用后，身高增长速率仅轻度下降（年均5.5cm vs正常6-7cm），远低于传统化疗组的年均3cm；神经毒性（如头痛、嗜睡）发生率（8%vs 20%）也显著降低。此外，药物对甲状腺功能、免疫功能无显著抑制，更适合生长发育关键期的儿童。

　　适用人群为12岁以下、携带NTRK融合突变的实体瘤患儿，包括无法手术或术后复发的病例。临床数据显示，这类患儿占总儿童实体瘤患者的5%，传统治疗后复发率高达40%，亟需更安全的靶向方案。用法需严格按体重调整：起始剂量10mg/kg/天（最大100mg/天），每2周评估肿瘤变化，逐步调整至目标剂量。监测生长发育指标（身高、体重、骨龄）及血常规（血小板减少发生率约5%，需补充铁剂）。

　　药效上，拉罗替尼在儿童中表现优异：关键临床试验显示，治疗6个月后，85%患儿肿瘤缩小≥30%，5年无进展生存率（PFS-5）达68%，较传统化疗的35%提升近1倍。与成人患者相比，儿童对拉罗替尼的耐受性更好，3级以上不良反应发生率仅10%（成人15%），家长满意度更高。

　　一位3岁男性患儿，先天性中胚层肾瘤术后复发，基因检测显示ETV6-NTRK3融合。因肿瘤侵犯周围组织无法二次手术，开始拉罗替尼10mg/kg/天（30mg/天）。2周后肿瘤缩小20%，4周时疼痛缓解，6个月时肿瘤缩小50%，骨龄评估无明显提前。治疗期间仅轻度乏力，通过调整作息缓解，目前已维持治疗18个月，无疾病进展迹象。这体现了拉罗替尼对儿童患者的安全性和有效性——控瘤同时保障生长发育。

　　对儿童NTRK融合阳性实体瘤而言，拉罗替尼不是“成人药减量”，而是“儿童专属方案”。它通过低系统暴露、高选择性抑制，既控制肿瘤生长，又减少对发育的影响，为儿童患者提供“安全控病”的可能。未来，随着儿童专用剂型（如颗粒剂）的开发，其用药便利性将进一步提升，惠及更多小患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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