IDH2突变AML患者的后线治疗长期面临“耐药快、选择少”的困境——一线治疗进展后，传统化疗或去甲基化药物的ORR不足15%，中位OS仅5-6个月。恩西地平（Idhifa/Enasidenib）凭借“高选择性+低毒性”的特性，成为后线治疗中“持久控瘤”的优选，让患者从“无药可用”转向“有药可维持”。

　　恩西地平“持久治疗”优势源于两点：一是对IDH2突变的抑制活性强且持久，即使出现部分耐药突变（如R140L），恩西地平仍能维持一定疗效；二是安全性高，3级以上不良反应发生率仅18%（如高血压、腹泻），远低于化疗的40%，患者更易坚持长期用药。临床数据显示，恩西地平治疗后线患者的1年OS率达45%，较化疗的20%提升1倍以上。

　　适用人群为经一线或二线治疗进展的IDH2突变AML患者，这类患者占总IDH2突变AML的40%，传统治疗后5年生存率不足5%，而恩西地平将其提升至25%，接近慢性病管理水平。用法为每日一次口服100mg，无需因长期用药调整剂量（定期监测血压、腹泻即可）。

　　药效数据上，恩西地平的后线生存优势显著：关键临床试验显示，治疗后线患者的2年OS率达30%，而化疗组仅10%。与另一种IDH2抑制剂相比，恩西地平对R172K突变的抑制率更高（IC50 0.15nM vs 0.3nM），耐药风险降低20%。

　　一位70岁男性患者，IDH2 R140Q突变AML，一线化疗（去甲基化药物+小剂量阿糖胞苷）进展，二线治疗（支持治疗）无效，出现贫血和血小板减少。换用恩西地平100mg/天，4周后贫血改善（Hb从70g/L升至95g/L），6周时血小板升至50×10⁹/L，骨髓原始细胞从30%降至10%，达到PR。治疗18个月时，仍无新发病灶，仅轻度高血压（通过降压药控制），生活质量良好。

　　对IDH2突变后线AML患者而言，恩西地平的意义是“延续希望”——它通过持久抑制IDH2通路、低毒特性，让患者从“姑息治疗”转向“积极控瘤”。未来，随着液体活检普及，动态监测IDH2突变状态，恩西地平可能联合其他药物，进一步提升后线治疗的有效率，让更多患者实现长期生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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