急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病类型，约15%-20%患者携带IDH2基因突变——这种突变会导致异常代谢物2-HG堆积，诱导骨髓造血干细胞恶性增殖，传统化疗对这类患者疗效有限（完全缓解率仅15%-20%）。恩西地平（Idhifa/Enasidenib）作为首个口服IDH2抑制剂，像“代谢纠偏剂”，通过精准抑制突变IDH2酶活性，阻断2-HG生成，重塑正常造血微环境，为IDH2突变AML患者提供高效、低毒的靶向治疗选择。

　　恩西地平核心机制是选择性结合IDH2 R140Q、R172K等常见突变位点，不可逆抑制酶的催化功能，降低细胞内2-HG浓度（降幅达90%以上）。2-HG作为“致癌代谢物”，会抑制α-酮戊二酸依赖的双加氧酶，导致DNA甲基化异常和造血分化阻滞；恩西地平通过清除这一“毒药”，使异常造血干细胞重新进入正常分化程序，同时抑制肿瘤细胞增殖。临床数据显示，其对IDH2突变细胞的抑制活性（IC50 0.2nM）是野生型IDH2的500倍以上，实现“精准打击”。

　　适用人群为经基因检测确认携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者，这类患者占总AML的15%左右，传统化疗中位总生存期（OS）仅6-8个月，亟需更精准的方案。用法为每日一次口服100mg（空腹或随餐均可），轻度肝肾功能不全者无需调整剂量（中度肝损伤需减至50mg/天）。用药期间需监测血常规（中性粒细胞减少发生率约25%）和肝功能（ALT升高多为轻度）。

　　疗效上，关键临床试验（AG221-C-001）显示，恩西地平单药治疗复发难治性IDH2突变AML的客观缓解率（ORR）达41%，其中完全缓解（CR）率23%，中位OS 19.7个月，较化疗的8.8个月显著延长。与标准化疗（如阿糖胞苷联合柔红霉素）相比，恩西地平的3级以上血液学毒性（如中性粒细胞减少）发生率降低30%，患者耐受性更优。

　　一位62岁女性患者，IDH2 R140Q突变AML，初诊时白细胞计数120×10⁹/L，化疗（柔红霉素+阿糖胞苷）2周期后未缓解，出现肺部感染。换用恩西地平100mg/天，4周后白细胞降至25×10⁹/L，骨髓原始细胞从45%降至18%，达到部分缓解（PR）；8周时骨髓原始细胞仅5%，外周血三系恢复正常，达到CR。治疗期间仅轻度乏力，通过休息改善，目前已维持治疗12个月，无疾病进展迹象。

　　对IDH2突变AML患者而言，恩西地平的意义是“代谢纠偏”——它首次针对致癌代谢通路设计，将白血病治疗从“细胞毒性杀伤”转向“代谢调控”，让患者从“化疗耐药”转向“靶向控瘤”。未来，随着对IDH2下游通路的研究深入，恩西地平可能联合去甲基化药物或CAR-T，进一步提升疗效，成为这类患者的“基础靶向药”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)为IDH2突变的白血病患者提供了有效的治疗方法

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