依维替尼是一种异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，其治疗原理在于靶向IDH1基因突变这一特定分子事件。在急性髓系白血病患者中，约有6%至10%的成人患者存在IDH1基因突变，这种突变会导致酶活性改变，产生致癌代谢物2-羟基戊二酸。该代谢物可竞争性抑制多种α-酮戊二酸依赖性双加氧酶活性，引起组蛋白和DNA超甲基化，阻断造血干细胞正常分化，从而导致细胞恶性增殖。依维替尼通过选择性抑制突变型IDH1酶，减少2-羟基戊二酸的积累，促进白血病细胞分化成熟，发挥抗肿瘤效应。

　　该药适用于治疗经检测确认存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。推荐剂量为每次500毫克，每日一次口服，可随餐或空腹服用，需持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。关键临床试验数据显示，在IDH1突变阳性的复发难治急性髓系白血病患者中，依维替尼单药治疗的完全缓解率加上完全缓解伴部分血液学恢复的比率为32.8%，总体缓解率达到41.6%。中位缓解持续时间为8.2个月，在获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者中，中位缓解持续时间达到10.1个月。与传统的挽救化疗方案相比，依维替尼显示出更高的缓解率和更好的安全性特征。

　　一位72岁男性患者的治疗经历体现了其临床价值。该患者确诊为IDH1突变阳性急性髓系白血病，在接受标准诱导化疗后未能获得完全缓解，属于原发耐药。鉴于其年龄和一般状况不适合强化疗，转为使用依维替尼单药治疗。治疗两个周期后，骨髓穿刺显示原始细胞比例从治疗前的35%下降至8%，外周血细胞计数逐步恢复。治疗期间主要不良反应为分化综合征，表现为发热、呼吸困难，经及时使用地塞米松治疗后迅速缓解。患者持续治疗9个月，病情保持稳定，生活质量良好。这个案例说明，对于IDH1突变型难治性急性髓系白血病患者，依维替尼提供了一种有效的靶向治疗选择，其独特的分化诱导作用机制为传统化疗效果不佳的患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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