米哚妥林在晚期系统性肥大细胞增多症的治疗中展现出独特价值，该疾病是由KIT D816V突变驱动的罕见血液系统恶性肿瘤。米哚妥林通过抑制KIT信号通路，能够有效控制肥大细胞的异常增殖和活化，改善由肥大细胞浸润和介质释放引起的多种临床症状。

　　对于侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病患者，米哚妥林单药治疗显示出显著疗效。推荐剂量为每次100毫克，每日两次口服。研究数据显示，米哚妥林治疗的整体缓解率达到60%，其中完全缓解加部分缓解率为45%。更重要的是，中位总生存期达到28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。与既往缺乏有效治疗方法的状况相比，米哚妥林为这类患者提供了明确的治疗选择。在改善症状方面，超过50%的患者皮肤损害、潮红、腹痛等症状得到显著改善，血清类胰蛋白酶水平明显下降。

　　一位45岁系统性肥大细胞增多症患者的治疗经历颇具代表性。该患者确诊时已伴有肝脏浸润和骨髓纤维化，长期受严重瘙痒、潮红和腹痛困扰。在开始米哚替林治疗后第4周，自觉症状明显减轻，血清类胰蛋白酶水平从基线时的235ng/mL下降至120ng/mL。治疗3个月后评估达到部分缓解，影像学显示肝脏浸润改善。治疗期间主要不良反应为轻度恶心和水肿，经对症处理后能够耐受。患者持续治疗2年，病情保持稳定，生活质量显著提高。这个案例表明，米哚妥林能够有效控制晚期系统性肥大细胞增多症的疾病活动，改善患者症状和器官功能。虽然需要定期监测心功能和血细胞计数，但其确切的疗效为这类难治性疾病患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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