在急性髓系白血病的治疗中，艾伏尼布的出现为异柠檬酸脱氢酶1突变患者提供了精准治疗选择。这种靶向抑制剂通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，诱导白血病细胞分化成熟。其独特的分化诱导机制使其在异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病中显示出显著疗效。

　　艾伏尼布适用于治疗经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1突变的复发或难治性急性髓系白血病。关键临床试验数据显示，在接受艾伏尼布治疗的患者中，完全缓解率加完全缓解伴部分血液学恢复的比率为百分之四十二点四，中位缓解持续时间为六点五个月。在获得完全缓解的患者中，中位总生存期达到九点三个月。一位五十四岁复发急性髓系白血病患者既往接受过强化疗，检测到异柠檬酸脱氢酶1突变，使用艾伏尼布五百毫克每日一次治疗，五十六天后达到完全缓解，输血依赖明显改善，中性粒细胞和血小板计数恢复正常。

　　推荐剂量为五百毫克每日一次口服，连续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。常见不良反应包括恶心、腹泻、分化综合征和心电图QT间期延长，需要密切监测。与传统化疗相比，艾伏尼布在异柠檬酸脱氢酶1突变患者中显示出良好的耐受性和持久的缓解率，避免了传统化疗的骨髓抑制毒性。临床案例显示，一位六十一岁难治性急性髓系白血病患者对标准化疗方案无效，基因检测发现异柠檬酸脱氢酶1突变，改用艾伏尼布单药治疗，四十二天后达到完全缓解伴部分血液学恢复，骨髓原始细胞比例从百分之五十二降至百分之二。

　　艾伏尼布的临床应用为异柠檬酸脱氢酶1突变复发难治急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择，其独特的分化诱导机制为这类患者带来了新的希望。随着临床经验的积累，艾伏尼布在急性髓系白血病精准治疗中的地位将进一步提升，帮助更多患者实现疾病缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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