甲状腺髓样癌（MTC）患者因肿瘤分泌降钙素和癌胚抗原（CEA），常出现腹泻、面部潮红（类癌综合征）及颈部肿块，晚期可转移至肺、骨等器官；晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中约2%携带RET基因融合（如KIF5B-RET），这类肿瘤因RET信号通路持续激活而快速增殖。凡德他尼作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过同时抑制RET（甲状腺髓样癌的关键驱动基因）、VEGFR（调控肿瘤血管生成）和EGFR（部分NSCLC相关通路），阻断肿瘤细胞的生长、血管供应及转移信号，如同为多通路激活的肿瘤设置了“多重路障”。

　　关键临床试验数据显示，凡德他尼治疗晚期甲状腺髓样癌患者，客观缓解率（ORR）达44%，中位无进展生存期（PFS）延长至30.5个月（显著优于安慰剂的19.3个月），且降钙素和CEA水平平均下降50%以上；治疗RET融合阳性NSCLC的ORR为54%，肿瘤缩小率显著高于传统化疗。实际案例中，一位甲状腺髓样癌患者（伴肝转移及每日10余次水样便），使用凡德他尼三个月后腹泻频率降至每日3-4次，颈部肿块缩小30%，血清降钙素从2000pg/mL降至800pg/mL；另一位RET融合阳性NSCLC患者（肺内多发转移灶），治疗两个月后肿瘤体积缩小40%，咳嗽与胸痛症状缓解。

　　与传统化疗（如多西他赛）相比，凡德他尼的肿瘤靶向性更强——化疗通过无差别杀伤快速分裂细胞导致骨髓抑制（如中性粒细胞减少发生率＞50%），而凡德他尼主要作用于肿瘤细胞的特定受体，3-4级血液学毒性发生率仅15%，但可能引起高血压（发生率约30%，通过降压药可控制）及QT间期延长（需心电图监测）。口服给药每日一次（300mg），需监测血钙、血镁（可能因降钙素下降导致低钙血症）及心脏功能。某病例系列显示，长期用药（＞2年）的甲状腺髓样癌患者，肿瘤进展速度减缓，且生活质量评分（如腹泻与疼痛控制）显著改善。这种“多靶点协同+症状控制”的特性，为甲状腺髓样癌及RET融合阳性NSCLC患者提供了延缓进展、改善症状的关键治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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